Early access programma givinostat officieel van start

Het early access programma voor givinostat (Duvyzat®) is officieel gestart in Nederland. Dit betekent dat dit medicijn nu beschikbaar is voor een specifieke groep kinderen met Duchenne spierdystrofie, nog voordat de beoordeling voor opname in het basispakket is afgerond. 

Voor wie is het early access programma? 

Het programma is bedoeld voor kinderen met Duchenne die:

• 6 jaar of ouder zijn 
• kunnen lopen
• worden behandeld met steroïden (prednisolon of deflazacort) 

Wat betekent deelname aan het programma? 

Kinderen die meedoen aan het early access programma kunnen worden behandeld met givinostat. In de eerste periode van de behandeling zijn extra controles nodig. Dit betekent dat gezinnen regelmatig naar het expertisecentrum komen voor onderzoeken en bloedafnames. Zo kunnen artsen goed volgen of het medicijn veilig is en goed wordt verdragen.  

Waar wordt de behandeling aangeboden? 

De behandeling met givinostat wordt aangeboden in twee expertisecentra in Nederland: het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en het Radboudumc. Artsen in deze centra nemen zelf contact op met ouders/verzorgers als zij denken dat een kind in aanmerking komt voor het programma. 

Is uw kind nog niet onder behandeling in een van deze expertisecentra? Dan kunt u contact opnemen met het dichtstbijzijnde expertisecentrum (LUMC of Radboudumc), of uw eigen behandelaar vragen om een verwijzing naar één van deze centra. 

Heeft u vragen over het programma of wilt u weten of uw kind mogelijk in aanmerking komt? Neem dan contact op met uw eigen behandelaar of met het Duchenne Centrum Nederland. 

Wat is een early access programma? 

Een early access programma betekent dat een medicijn al beschikbaar wordt gesteld aan patiënten, voordat de beoordeling voor opname in het basispakket is afgerond. Deze beoordeling wordt gedaan door het Zorginstituut Nederland en is op dit moment nog bezig. 

Totdat hierover een definitief besluit is genomen, stelt de fabrikant Italfarmaco het medicijn kosteloos beschikbaar voor patiënten die binnen de indicatie vallen. 

Over givinostat (Duvyzat®) 

Givinostat is een medicijn dat behoort tot de groep HDAC-remmers. Het middel is onderzocht voor de behandeling van onder andere Duchenne spierdystrofie. Givinostat is gericht op het remmen van ontstekingen en bindweefselvorming (fibrose), met als doel het spierweefsel zo goed mogelijk te behouden. 

Het medicijn heeft in juni 2025 een voorwaardelijke toelating gekregen van de Europese medicijnautoriteit. 

Wilt u meer weten over givinostat? Bekijk dan hieronder het webinar over givinostat (Duvyzat®) dat vorig jaar is georganiseerd. Een samenvatting is hier te lezen.