Italfarmaco maakt positieve resultaten bekend van de fase 3 trial (EPIDYS) die gunstige effecten van Givinostat bij Duchenne patiënten laat zien

Italfarmaco maakt positieve resultaten bekend van de fase 3 trial (EPIDYS) die gunstige effecten van Givinostat bij Duchenne patiënten laat zien

De positieve resultaten van de Givinostat fase 3 trial van Italfarmaco werden tijdens het 2022 PPMD congres bekend gemaakt. Givinostat is een onderzoeksgeneesmiddel,  een histon deacetylase-remmer (‘HDAC inhibitor’) waarvan verwacht wordt dat dit het spierherstel bevordert en de vervetting en fibrosering (verbindweefseling) van de spieren vermindert.

In deze studie werd onderzocht hoe goed Givinostat werkt bij ambulante jongens in vergelijking met placebo en of het veilig gebruikt kan worden. De fase 3 trial voldeed aan het primaire eindpunt (significant verschil in tijd voor het beklimmen van 4 traptreden) en na 72 weken deed de behandelingsgroep het beter op alle secundaire eindpunten dan de placebogroep.

De deelnemers waren lopende jongens van 6 jaar en ouder die met corticosteroïden werden behandeld.

Italfarmaco is nu van plan om de Amerikaanse en EU-regelgevers te ontmoeten om de mogelijkheid van het op de markt brengen te bespreken en om input te vragen over een toekomstige indiening van een aanvraag voor wettelijk goedkeuring. Verder zullen de resultaten van de studie in een wetenschappelijk tijdschrift worden gepubliceerd.

Lees hier het persbericht.