Duchenne Parent Project financiert vijf onderzoeksprojecten over volwassen leven en Duchenne

Duchenne Parent Project steunt in 2026 vijf internationale onderzoeksprojecten naar het leven van volwassenen met Duchenne spierdystrofie via de Research Grant. Elk project krijgt maximaal €100.000. De geselecteerde onderzoeken richten zich op bot- en hartgezondheid, voeding, eigen regie en roodlichttherapie.

Waarom over volwassen leven en Duchenne?

Mensen met Duchenne worden gelukkig steeds ouder. Daardoor ontstaan nieuwe vragen over gezondheid, zorg, meedoen in de maatschappij en kwaliteit van leven. Met de call ‘Adult life with Duchenne’ willen we onderzoek stimuleren dat hierop antwoord geeft. De Scientific Advisory Board heeft alle aanvragen beoordeeld en heeft vijf projecten geselecteerd. De projecten gaan begin 2027 van start.

De volgende projecten zijn geselecteerd:

Denosumab voor sterkere botten

Kristl Claeys, UZ Leuven/KU Leuven (België), €65.800

Veel mensen met Duchenne gebruiken lange tijd glucocorticoïden. Dat vergroot de kans op zwakke botten (osteoporose) en botbreuken. Een breuk kan veel pijn geven en ervoor zorgen dat iemand minder kan bewegen en minder zelfstandig is. Het is nog niet goed onderzocht hoe osteoporose bij volwassenen met Duchenne het best behandeld kan worden. Dit project test of het medicijn denosumab helpt. Dit is een medicijn die al in andere ziektebeelden gebruikt wordt om botkwaliteit te verbeteren.

AUTONOMY-DUCHENNE: het hart en het zenuwstelsel

Lorenzo Fontanelli, Scuola Superiore Sant’Anna (Italië), €96.000

Een normaal zenuwstelsel past automatisch de hartslag aan in verschillende omstandigheden. Het werkt als een gaspedaal (sneller en harder) en een rem (rustiger en herstel). Bij Duchenne lijkt deze balans verstoord. Dat kan zorgen voor een hoge hartslag, extra belasting van het hart en hartritmestoornissen. De onderzoekers maken in het lab kleine kloppende hartjes van stamcellen en verbinden die met zenuwcellen. Zo kunnen ze zien waar het misgaat en of bepaalde medicijnen de balans kunnen herstellen.

Een kader voor goede voedingszorg

Laurie Cave, Jarod Wong, Jon Hastie en Zoe Davidson, University of Glasgow (VK), Pathfinders Neuromuscular Alliance (VK) en Royal Children’s Hospital (Australië), €100.000

Volwassenen met Duchenne hebben soms problemen met voeding, zoals slikproblemen, reflux, obstipatie, weinig eetlust en gewichtsverandering. Er zijn weinig gestandaardiseerde richtlijnen voor deze specifieke problemen, dus de zorg verschilt per kliniek. Onderzoekers werken samen met mensen met Duchenne en gebruiken literatuur, enquêtes, interviews en gesprekken met zorgverleners. Het resultaat is een praktisch Best-Practice Framework. Daarin staat wat zorgverleners moeten vragen, hoe vaak controle nodig is en wanneer iemand extra hulp nodig heeft.

Wie beslist? Eigen regie bij volwassenen met Duchenne

Rosanne Govaarts, Erik Niks en Pien Weerkamp, LUMC (Nederland), €99.489

Hoe meer zorg iemand nodig heeft, hoe moeilijker het wordt om zelf keuzes te maken en actief betrokken te zijn bij beslissingen. Toch is eigen regie in het zorgproces erg belangrijk voor kwaliteit van leven. Dit onderzoek kijkt naar denkvaardigheden, de manier van omgaan met stress en de rol van ouders en naasten bij beslissingen. Volwassen mannen met Duchenne vullen vragenlijsten in en geven interviews. Zo willen de onderzoekers zorg en begeleiding beter laten aansluiten op wat iemand echt nodig heeft.

Lichttherapie voor de armen

Richa Kulshrestha en James Jones, Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital (VK), €91.059,81

Armen en handen zijn voor volwassenen met Duchenne heel belangrijk voor zelfstandigheid, bijvoorbeeld bij eten, schrijven en persoonlijke verzorging. Deze pilotstudie onderzoekt fotobiomodulatietherapie (PBMT). Bij deze pijnloze behandeling schijnt zacht rood licht of bijna-infrarood licht op de spieren. Onderzoekers vermoeden dat deze therapie helpt energie te verhogen, ontsteking te remmen en de algemene spiergezondheid te verbeteren. De onderzoekers meten daarbij armkracht, dagelijks functioneren, vermoeidheid en kwaliteit van leven. Ze letten ook op veiligheid en bijwerkingen.

Hoe gaat het verder?

We volgen de projecten goed. Ongeveer twaalf maanden na de start leveren de onderzoekers een voortgangsrapport in, en na afloop een eindrapport. Resultaten worden na het einde van het project uiteengezet.

We feliciteren alle onderzoekers en delen de resultaten graag met de Duchenne-gemeenschap.

Van der Lely Foundation steunt slimme armondersteuning voor mensen met Duchenne met €400.000

De bijdrage wordt verspreid over 2,5 jaar en gaat naar de ontwikkeling van slimme armondersteuning door Yumen Bionics.

Duchenne is een progressieve spierziekte die meestal al op jonge leeftijd wordt vastgesteld. De spierkracht neemt geleidelijk af, wat grote gevolgen heeft voor het dagelijks leven. Duchenne Parent Project zet zich in voor onderzoek naar behandeling en genezing en voor een beter leven voor mensen met Duchenne en hun families.

Ondersteuning in het dagelijks leven

Het gefinancierde project bouwt voort op de bestaande Yumen EX-One, een armondersteuning die inmiddels via verzekeraars verkrijgbaar is. Binnen het project worden twee innovaties ontwikkeld die samen leiden tot een slimme armondersteuning. Ten eerste wordt een integratieplatform ontwikkeld waarmee de exoskelettechnologie beter kan worden gecombineerd met veelgebruikte rolstoeltypen. Hierdoor wordt de armondersteuner compacter, gebruiksvriendelijker en eenvoudiger inzetbaar in het dagelijks leven.

Daarnaast wordt een slimme robotische module ontwikkeld die de ondersteuning tijdens het bewegen automatisch aanpast, waardoor ook mensen met zeer weinig spierkracht hun armen kunnen blijven gebruiken in het dagelijks leven. Daarmee kan de EX-One ook in latere stadia van Duchenne langer bruikbaar blijven.

Van vandaag tot de toekomst

“Wat ons in dit project aanspreekt, is dat ze zowel kijken naar wat mensen met Duchenne nú nodig hebben als naar wat er in de toekomst mogelijk kan worden. De armondersteuning kan meer zelfstandigheid bieden in het dagelijks leven, terwijl hij steeds wat meer ondersteuning biedt. Met onze bijdrage hopen we deze ontwikkeling verder te brengen,” zegt Joop Ham, directeur van de Van der Lely Foundation.

Anneliene Jonker, directeur Duchenne Parent Project: “Dankzij betere zorg worden mensen met Duchenne steeds ouder, en groeit de groep volwassenen. Daarmee verschuift ook wat zij nodig hebben, onder andere naar het voortbouwen op en vernieuwen van technologie die zelfstandigheid ondersteunt. Onze kracht ligt in het verbinden van onderzoek en innovatie.”

Over de Van der Lely Foundation

De Van der Lely Foundation is een onafhankelijke stichting, opgericht door de familie Van der Lely. De foundation ondersteunt maatschappelijke initiatieven die bijdragen aan een betere toekomst. Dat doet zij door te investeren in projecten op het gebied van onderwijs, gezondheidszorg, cultuur en klimaat. De focus ligt op initiatieven die mensen verder helpen en ook op de lange termijn maatschappelijke impact maken.

Over Duchenne Parent Project

Duchenne Parent Project is een patiënten- en ouderorganisatie die eind 1994 is opgericht door ouders van kinderen met Duchenne spierdystrofie. De organisatie zet zich in voor onderzoek naar behandelingen en een geneesmiddel, voor betere zorg en hulpmiddelen, en voor een betere kwaliteit van leven van mensen met Duchenne en hun families.

Jouw mening telt: Praat mee over toekomstig Duchenne-onderzoek

Duchenne Parent Project en Spierziekten Nederland werken samen aan een nieuwe onderzoeksagenda voor Duchenne. In deze agenda bepalen we welke vragen en thema’s de komende jaren prioriteit moeten krijgen in kwaliteit van leven onderzoek. De ervaringen en inzichten van iedereen die zelf met Duchenne leeft, en van ouders, zijn daarbij van onschatbare waarde.

Een onderzoeksagenda is een overzicht van de belangrijkste vragen en onderwerpen die onderzocht moeten worden. Door deze samen met de community op te stellen, zorgen we ervoor dat onderzoek beter aansluit bij wat echt belangrijk is in het dagelijks leven.

We organiseren daarom focusgroepen waarin we samen in gesprek gaan over ervaringen, knelpunten en kansen aan de hand van drie belangrijke thema’s:

• Brein
• Bewegen
• Het volwassen leven

Wie en wanneer?

• Ouders/familie van kinderen/jongeren met Duchenne
• Jongeren en volwassenen die zelf met Duchenne leven (vanaf 12 jaar)

De focusgroepen vinden online plaats en duren ongeveer 1,5 uur. Er zijn meerdere data beschikbaar; op basis van de aanmeldingen kiezen we uiteindelijk per groep een passend moment.

Voor jongeren en volwassenen die zelf met Duchenne leven:

• Vrijdag 19 juni – 16:00
• Donderdag 25 juni – 16:00

Voor ouders:

• Donderdag 18 juni – 19:30
• Dinsdag 30 juni – 19:30

Waarom meedoen?

Omdat jouw ervaring helpt om onderzoek beter, relevanter en betekenisvoller te maken. Wat jij deelt, kan richting geven aan toekomstig onderzoek.

Daarnaast krijgen alle deelnemers een VVV bon, als bedankje voor hun deelname.

We zouden het heel waardevol vinden als je meedoet. Meld je voor 14 juni aan via dit aanmeldformulier: https://forms.gle/jfFuM1wZHBJi9chr6. Voor vragen of overige informatie over dit project, stuur een mailtje naar minou.verhaeg@duchenne.nl

Draadloos sensorenpak om motoriek van jonge kinderen thuis te volgen

In 2025 ondersteunt Duchenne Parent Project zeven internationale onderzoeksprojecten via de Research Grant. Elk project ontvangt maximaal €100.000. Deze studies richten zich op betere diagnoses, nieuwe therapieën en andere oplossingen voor mensen met Duchenne. In deze Research Spotlight lichten we telkens één project uit. Dit project gaat over het ontwikkelen van een draadloos sensorenpak voor jonge kinderen om motorische vaardigheden continu en thuis te monitoren, met vroege detectie van veranderingen in beweging.

Draadloos sensorenpak kan verandering in motoriek opmerken

Bij jonge kinderen met DMD zijn motorische afwijkingen al vroeg zichtbaar, maar huidige beoordelingen in het ziekenhuis laten niet zien hoe een kind zich thuis beweegt en aanpast. In dit internationale project gebruiken de onderzoekers een jumpsuit met sensoren die bewegingen continu registreert terwijl het kind thuis speelt en beweegt. Met geavanceerde machinelearning-analyse vergelijken we deze gegevens met bestaande normen uit eerder onderzoek bij gezonde baby’s en peuters.

Deze aanpak maakt het mogelijk om veranderingen in motoriek veel eerder op te merken dan met halfjaarlijkse klinische tests. Zij verzamelen ook ervaringen van ouders en andere betrokkenen om de toepasbaarheid te verbeteren. Uiteindelijk willen zij technologie ontwikkelen die vroeg ingrijpen ondersteunt en helpt bij toekomstige medicijnontwikkeling.

Welke impact kan dit project hebben op mensen met Duchenne? 

“In dit werk gebruiken we digitale zorgtechnologie om de motorische ontwikkeling van baby’s en peuters te onderzoeken. Ook leggen we een basis met bewijs om in de toekomst digitale meetmethoden te ontwikkelen voor klinische onderzoeken” zegt Dr Mathula Thangarajh van Virginia Commonwealth University. “Een belangrijke inspiratie voor mij is het helpen van kinderen en families die te maken hebben met Duchenne spierdystrofie in de afgelopen tien jaar. Ik ben dankbaar voor de steun van Duchenne Parent Project uit Nederland bij dit internationale werk.” 

Seksuele gezondheid bij DMD: wat ondersteunt goede zorg?

In 2025 ondersteunt Duchenne Parent Project zeven internationale onderzoeksprojecten via de Research Grant. Elk project ontvangt maximaal €100.000. Deze studies richten zich op betere diagnoses, nieuwe therapieën en andere oplossingen voor mensen met Duchenne. In deze Research Spotlight lichten we telkens één project uit. Dit project onderzoekt seksuele gezondheid van mensen met DMD, inclusief factoren die goede seksuele zorg ondersteunen of belemmeren.

Seksuele gezondheid en Duchenne

Jongeren en volwassenen met DMD krijgen nauwelijks ondersteuning op het gebied van seksuele gezondheid. Dit terwijl dit belangrijk is voor hun welzijn. Door betere zorg en behandelingen leven zij langer, en veel jongeren geven aan dat seksuele gezondheid voor hen een relevant onderwerp is. Zorgprofessionals vinden het echter vaak lastig om dit bespreekbaar te maken en missen passende tools.

Dit project is de eerste stap in een tweedelig programma dat samen met mensen met DMD, hun ouders/verzorgers en zorgprofessionals wordt ontwikkeld. In deze fase maken zij een gezamenlijk consensusdocument over wat goede seksuele gezondheid betekent voor deze doelgroep en welke factoren dit beïnvloeden. Met focusgroepen, workshops en vragenlijsten verzamelen we de basis voor een vervolgproject met trainingen en praktische ondersteuning.

Welke impact kan dit onderzoeksproject hebben op mensen met Duchenne? 

“Hoewel seksuele gezondheid een erkend mensenrecht is voor iedereen, is het een gebied met een grote onvervulde behoefte voor mensen met DMD. Het krijgt te weinig aandacht. We hopen ten eerste dat deze studie inzicht biedt in hoe een goede seksuele gezondheid eruitziet voor mensen met Duchenne. Ten tweede hoe deze het beste kan worden ondersteund.” zegt Dr Janet Hoskin, Associate Professor of Education aan de University of East London.

Gezocht: Deelnemers voor Duchenne hielprik screening

Gezocht: jongens met DMD geboren na 1 januari 2021 voor deelname aan het wetenschappelijk onderzoek naar de technische haalbaarheid van het screenen op Duchenne spierdystrofie (DMD) in de Nederlandse hielprikscreening:

De meeste kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD) krijgen de diagnose als ze ongeveer 4 jaar oud zijn, nadat ze al een tijd klachten hebben. Mogelijk is een eerdere diagnose – voordat er klachten zijn – en eerdere start van de (ondersteunende) behandelingen voordelig voor kinderen met DMD, zeker als er in de toekomst nog betere behandelingen zijn ontwikkeld. Daarom onderzoeken wij graag of we DMD zouden kunnen opsporen middels de hielprik in de eerste levensweken.

Wat gaan we precies doen?

Na iedere hielprik, blijft er vaak wat bloed over van het kind op de hielprikkaart. Dit overgebleven hielprikbloed wordt 5 jaar bewaard door het RIVM, als ouders daar toestemming voor geven. In ons onderzoek gebruiken wij dit overgebleven hielprikbloed van kinderen mét en zonder DMD. Hierop voeren wij twee verschillende laboratoriumtesten uit om te kijken of deze testen goed kunnen herkennen wie DMD heeft en wie niet.

Wat hebben we nodig?

Het mooie is dat de kinderen die meedoen aan het onderzoek geen nieuw bloed hoeven in te leveren omdat we het oude hielprikbloed gebruiken. Wel hebben we toestemming van de ouders van DMD-patiënten nodig om dit hielprikbloed te mogen gebruiken en om te weten welke genetische variant hun kind heeft.

De afgelopen maanden hebben wij al meerdere ouders van kinderen met DMD in Nederland benaderd, maar helaas hebben we nog niet genoeg deelnemers kunnen verzamelen. Daarom de vraag:

• Bent u de ouder van een jongen met DMD, geboren na 1 januari 2021 (i.v.m. de bewaartermijn van het RIVM), en staat u open voor meer informatie over onze studie: zou u dan willen mailen naar duchenne@lumc.nl?
• Bent u behandelaar van een jongen met DMD, geboren na 1 januari 2021: zou u zijn ouders misschien willen informeren over onze studie en vragen of wij contact mogen opnemen?

Deelname aan het onderzoek is geheel vrijwillig.

Zijn er nadelen voor de deelnemers?

In principe niet. We gebruiken overgebleven hielprikbloed, dus er is geen nieuwe bloedafname en geen extra ziekenhuisafspraak nodig. Ook verwachten wij geen nieuwe informatie over de deelnemers te vinden: de testen uit ons onderzoek zijn vergelijkbaar met de testen die nu voor de diagnose in het ziekenhuis worden verricht.

Wie voert het onderzoek uit?

Het onderzoek wordt gedaan vanuit het Leids Universitair Medisch centrum, door laboratoriumspecialist klinische genetica Hermine van Duyvenvoorde en arts-onderzoeker Julia Postmes. Ook kinderneuroloog Erik Niks en verpleegkundige in opleiding tot specialist Britt Salfeld zijn betrokken.

Interesse in ons onderzoek of vragen?

Staat u open voor deelname, wilt u meer informatie of heeft u vragen voor ons? Mail dan naar duchenne@lumc.nl, dan komen we zo snel mogelijk bij u terug!