De 269th ENMC workshop werd gehouden van 9 t/m 11 december 2022 en bracht 24 vertegenwoordigers van patiënten, belangengroeperingen, industrie, neuromusculaire en klinische experts uit 5 Europese landen en de Verenigde Staten bij elkaar.

Deze workshop werd georganiseerd om de ervaringen van deelnemers aan klinische studies bij Duchenne spierdystrofie (DMD) over de afgelopen 10 jaar te bespreken, zowel die studies die niet de klinische eindpunten haalden als recente successen. De workshop ging niet over studies die mislukten door toxicologische problemen, maar was gefocust op het leren van het ontwerp, patiënt rekrutering en uitvoering van klinische studies om zo de risico’s van toekomstige studies zo klein mogelijk te maken en het succespercentage voor klinische studies bij patiënten met DMD te verbeteren.

Lees hier de leken samenvatting.