Definitief negatief advies voor Translarna als medicijn voor Duchenne
Update 28 juni: Nogmaals negatief advies in nieuwe procedure voor Translarna® als medicijn voor Duchenne
Het Europees geneesmiddelbureau (EMA) heeft nogmaals een negatief advies gegeven voor de vernieuwing van de voorwaardelijke goedkeuring van Translarna® (ataluren). Afgelopen jaar had de CHMP (Committee for Medicinal Product for Human Use van de EMA) een negatief advies gegeven voor de vernieuwing van de voorwaardelijke goedkeuring in september 2023. Het bedrijf PTC vroeg een herbeoordeling aan, maar wederom was het advies negatief, januari 2024. Tijdens het ratificatieproces (bekrachtiging van dit oordeel) door de Europese Commissie werden vragen gesteld over de procedure, waarin de EMA nogmaals gevraagd werd het dossier van Translarna te beoordelen, en specifiek ook te kijken naar recente publicaties met real-world data (data die wordt verzameld buiten traditionele klinische trials). Daarnaast was er uitspraak van de Court of Justice rond een ander geneesmiddel wat maakte dat de EMA besloot de hele procedure opnieuw te doen.
Het bedrijf achter Translarna®, PTC, gaat waarschijnlijk een herbeoordeling van dit advies aanvragen. Tot die mogelijke herbeoordeling, en tot daarna de bevestiging vanuit de Europese Commissie bevestigd is, zal de huidige markttoelating geldig blijven. Dat betekent dat het middel tot het einde van 2024 beschikbaar blijft, ook als het negatieve advies tijdens de herbeoordeling nogmaals bevestigd wordt.
Update 22 mei:
Nadat de EMA geadviseerd heeft om de voorwaardelijke toelating van Translarna® definitief te stoppen, is het negatieve advies naar de Europese Commissie gestuurd voor een finale bevestiging. Inmiddels is er een update van de EMA publicatie over het verloop van dit proces: EMA confirms recommendation for non-renewal of authorisation of Duchenne muscular dystrophy medicine Translarna | European Medicines Agency (europa.eu)
In het kort komt het hierop neer: door een gerechtelijke uitspraak voor een ander product geldt dat er opnieuw gekeken moet worden naar het verloop van een aantal procedures bij het EMA waarbij experts geraadpleegd zijn tijdens het proces. Voor Translarna geldt dat, op verzoek van de Europese commissie, de CHMP een aantal processtappen waarbij experts betrokken waren opnieuw zal doen. Na het doorlopen van de procedurele stappen wordt opnieuw een advies voorgelegd aan de Europese Commissie. Tijdslijnen zijn op dit moment niet bekend, naar verwachting zal hierover volgende week meer duidelijk zijn.
Bericht 26-1-2024:
Het Europees geneesmiddelenbureau (EMA) heeft geadviseerd de voorwaardelijke goedkeuring van Translarna® (ataluren) definitief stop te zetten. Uit de herbeoordeling blijkt dat het middel onvoldoende positief effect heeft.
Translarna® (ataluren) is een geneesmiddel dat ontwikkeld is voor een klein deel van de patiënten met Duchenne spierdystrofie, namelijk degenen die een nonsense mutatie hebben in het dystrofine gen (DMD gen). Zo’n nonsense mutatie wordt ook wel een stopmutatie genoemd. Deze mutatie zorgt ervoor dat het vertalen van het dystrofine-gen voortijdig stopt, zodat er geen functioneel dystrofine-eiwit gemaakt wordt.
Translarna® werd in 2014 door de EMA onder voorwaarden toegelaten in Europa. Die voorwaarden hielden in dat er meer klinische studies gedaan moesten worden om het effect van Translarna® op de spierfunctie te onderzoeken. Verder moest de goedkeuring jaarlijks worden verlengd. De commissie die binnen EMA gaat over gebruik van medicijnen bij mensen (CHMP) heeft op 15 september haar advies bekend gemaakt om de voorwaardelijke goedkeuring van Translarna® niet te verlengen, waarna het bedrijf PTC om een her-evaluatie van het middel heeft gevraagd. Een nieuwe beoordeling op basis van bestaande data, maar uitgevoerd door nieuwe rapporteurs, kwam tot dezelfde conclusie, namelijk dat een gunstig effect van het middel niet kon worden bevestigd.
De her-evaluatie is gebaseerd op data van drie klinische trials waarin Translarna® is vergeleken met placebo. In een dergelijke trial wordt geloot wie de behandeling krijgt en wie niet. Ook keek men naar de uitkomsten van een jarenlang lopende registratiestudie (STRIDE) waarin het ziekteverloop van jongens die Translarna® gebruiken vergeleken is met historische controles. Daarnaast is er geluisterd naar bijdrages van gezinnen, artsen en patiënt- en gezondheidszorgorganisaties.
In Nederland werd Translarna® sinds november 2021 voorwaardelijk vergoed voor jongens met Duchenne van twee jaar en ouder die kunnen lopen. Zij krijgen Translarna® via het Leids Universitair Medisch Centrum in Leiden of het Radboudumc in Nijmegen. Op dit moment krijgen in Nederland 13 patiënten Translarna® voorgeschreven.
Zodra het advies van de CHMP door de Europese Commissie bevestigd is, zal het middel niet meer beschikbaar zijn in de Europese Unie. Voor de patiënten die momenteel behandeld worden met Translarna®, betekent dit dat Translarna® niet meer beschikbaar zal zijn in Nederland. Wij adviseren dan ook dat zij zo snel mogelijk contact opnemen met hun arts, om te overleggen over volgende stappen.
Onze gedachten en steun gaan uit naar alle ouders en jongens/jongemannen met DMD die hebben deelgenomen aan de klinische onderzoeken met Translarna en/of al vele jaren Translarna gebruiken, evenals naar degenen die hoopten in de nabije toekomst met deze behandeling te beginnen.
Sorry, het reactieformulier is gesloten op dit moment.