FDA keurt Duvyzat® (givinostat) goed voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie in de Verenigde Staten

Op 22 maart heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedkeuring verleend aan Italfarmaco SpA voor Duvyzat® (de merknaam voor givinostat), waardoor het beschikbaar wordt gesteld voor de behandeling van Duchenne-patiënten van 6 jaar en ouder in de Verenigde Staten. Duvyzat® is het eerste niet-steroïde geneesmiddel dat goedgekeurd is voor de behandeling van patiënten met alle genetische varianten van Duchenne.

Duvyzat® wordt momenteel beoordeeld door de European Medicines Agency (EMA).

Lees hier het Engelstalige persbericht van de FDA over de goedkeuring: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-nonsteroidal-treatment-duchenne-muscular-dystrophy

Meer over Duvyzat®

Duvyzat® is een ‘HDAC’-remmer die ontwikkeld wordt door het Italiaanse farmaceutische bedrijf Italfarmaco SpA. Het middel werkt door ziekteverwekkende processen aan te pakken om ontsteking en spierverlies te verminderen. Duvyzat® zal de massa en kwaliteit van de spieren verbeteren en de vorming van bindweefsel en de toename van het vetgehalte verminderen. Duvyzat® wordt oraal (via de mond) ingenomen.

De resultaten van de cruciale fase 3 studie, genaamd EPIDYS, zijn net gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift ‘The Lancet Neurology’. Uit deze studie bleek dat de patiënten die behandeld werden met Duvyzat® significant sneller waren in het beklimmen van 4 traptreden dan de groep die een placebo kreeg (primaire eindpunt). Dit laat zien dat Duvyzat® mogelijk de voortgang van de ziekte vertraagt wanneer het wordt toegevoegd aan corticosteroïde behandeling. Ook vertoonden jongens die met Duvyzat® werden behandeld gunstige resultaten op andere belangrijke onderzochte punten in de studie (secundaire eindpunten). Ze presteerden beter bij de 6 minuten loop test, de North Star Ambulatory Assessment (NSAA) en bij getimede functietests. Bovendien liet MRI-analyse zien dat er minder vetophoping was in de spieren van de patiënten die met Duvyzat® werden behandeld.