Plotselinge dood van Duchenne patiënt in Pfizer gentherapie onderzoek

Met groot verdriet delen we het tragische nieuws dat een patiëntje uit Australië, dat deelnam aan een klinische trial voor gentherapie voor Duchenne spierdystrofie, plotseling is overleden. De patient nam deel aan Pfizer’s Fase 2 DAYLIGHT trial. De patiënt kreeg een experimentele gentherapie, het middel fordadistrogene movaparvovec, in begin 2023. Dit bevat een mini-dystrofine, een verkorte vorm van het DMD gen. Op dit moment heeft Pfizer geen locaties voor dit specifieke onderzoek in Nederland. 

Pfizer heeft een brief uitgegeven die hieronder te lezen is in het Nederlands.

Lees hier de brief van Pfizer.

Ons hart gaat uit naar de familie en naasten van de patiënt, en we blijven het onderzoek met betrekking tot dit verdrietige nieuws nauwlettend volgen.  

Over gentherapie in Duchenne

In dit webinar door de World Duchenne Organization ‘Gene Therapy and Duchenne Muscular Dystrophy’ geeft Prof. Annemieke Aartsma-Rus een overzicht over hoe gentherapie werkt in Duchenne spierdystrofie.