Webinar opname: Gentherapie voor Duchenne

Op 28 januari organiseerde Duchenne Parent Project een webinar over gentherapie voor Duchenne met medewerking van prof. Annemieke Aartsma-Rus (LUMC) en dr. Saskia Houwen (Radboudumc). De opname hiervan is nu beschikbaar.

Het doel van dit webinar was om iedereen bij te praten over de huidige stand van zaken over gentherapie, de nieuwste ontwikkelingen in het veld, en de praktische aspecten van gentherapie. Onder de webinar opname volgt een korte samenvatting.

Webinar: Gentherapie voor Duchenne

Het webinar begon met een overzicht van de context van het dystrofine eiwit. Daarna volgde een uitleg over wat gentherapie is, welke uitdagingen gentherapie bij Duchenne met zich meebrengt, en een overzicht van de gentherapieën die wereldwijd in ontwikkeling zijn. Daarna volgde een korte bespreking van de eerste resultaten uit de klinische trials.

Op dit moment zijn er nog geen gentherapieën voor Duchenne goedgekeurd in Europa. De verwachting is dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) in de komende jaren de eerste gentherapie zal evalueren. Bij een positief oordeel moet er daarna dan nog een evaluatie van de kosten door het zorginstituut uitgevoerd worden.

Daarna werd er gesproken over de voorbereiding voor het geven van gentherapie. Er werd gesproken over de toediening, de nazorg, en de mogelijke bijwerkingen van gentherapie. Het eindadvies was dan ook er vroegtijdig over te praten, en dat indien goed overwogen, het altijd een goede beslissing is.

Daarna was er ruim tijd voor vragen. Ouders en mensen met Duchenne stelden vragen over de verwachtingen, de bijwerkingen, de soorten mutaties en de lange termijneffecten van gentherapie.