Duchenne Parent Project ondersteunt zeven onderzoeksprojecten via de Research Grant 2025

Na grondige beoordeling van de wetenschappelijke adviesraad (Scientific Advisory Board) zijn er zeven internationale projecten geselecteerd die de komende een tot twee jaar financiering ontvangen. Met deze Research Incentive Grant ondersteunt het Duchenne Parent Project innovatieve samenwerkingen die bijdragen aan onderzoek dat het leven van mensen met Duchenne spierdystrofie verbetert. 

Over de 2025 Research Incentive Grant

De geselecteerde projecten ontvangen elk tot €100.000 om gezamenlijke onderzoekstrategiën op te zetten en zich voor te bereiden op grotere, externe subsidieaanvragen. De projecten brengen onderzoekers en teams met verschillende expertises samen, met focus op nieuwe diagnostische tools, therapieën, medische hulpmiddelen, gedragsonderzoek en andere wetenschappelijke inzichten die aansluiten bij onze missie. 

Overzicht van projecten 

Novel Synthetic Protein Engineering approaches for Dystrophin assembly 

University College London (VK), National Institute of Chemistry (VK)

Joanne NG, Roman Jerala, Francesco Muntoni

Dit project werkt aan nieuwe gentherapieën die niet met één, maar met twee stukjes van het DMD-gen samen een langer en sterker eiwit kunnen maken. Dit zou beter kunnen werken dan de huidige kortere versie. De onderzoekers willen met dit project een veiligere manier ontwikkelen om dit eiwit te bouwen. Ze hopen dat de behandeling zo beter werkt en de spierfunctie verbetert, en minder risico’s met zich meebrengt.

 

Assessment and Implementation in registries of DMD Neurobehavioural Screening scales: AIDMDS

University College London (VK), KU Leuven (BE), UCSC (IT), UCM (SP), UDE (GE), KEM (NL), UAB (SP), LUMC (NL), UNEW (VK)

Francesco Muntoni, Liesbeth de Waele, Eugenio Mercuri, Ruben Miranda, Ulrike Schara-Schmidt, Heike Kolbel, Jos Hendriksen, Phillipe Collin, Sylvia Klinkenberg, Francina Munell, Davind Skuse, Erik Niks, Volker Straub

Dit onderzoek richt zich op het ontwikkelen en testen van een nieuwe manier om leer- en gedragsproblemen bij DMD in kaart te brengen. Deze tools worden in meerdere Europese klinieken toegepast om vast te stellen welke behandeling het meest geschikt is. Daarnaast kunnen deze tools gebruikt worden om internationale zorgrichtlijnen te ontwikkelen voor leer- en gedragsproblemen bij Duchenne spierdystrofie.

 

IMProving heAlth Care decision making in Duchenne muscular dystrophy through nationwide Health Technology Assessment by using real-world data from the Dutch Dystrophinopathy  Database: the IMPACT pilot study  

Leids Universitair Medisch Centrum (NL), RadboudUMC (NL)

Femke Klouwen, Yvonne Meijer-Krom, Wilbert van den Hout, Saskia Houwen, Erik Niks

Dit onderzoek richt zich op het opzetten van een dataset rondom kosten van Duchenne zorg binnen het de Dutch Dystrophinopathy Database. Deze dataset koppelt medische, zorg- en sociaaleconomische gegevens van mensen met DMD in Nederland aan elkaar . Door deze data strategie word het mogelijk om beter te onderzoeken wat de kosten, effecten en bredere impact van nieuwe behandelingen zijn.

 

Preclinical application of lysine methyltransferase inhibitors as novel epigenetic therapy for advanced DMD (EpiKure)

Sapienza University of Rome (IT), Centre de Recherche en Myologie Paris (FR)

Chiara Mozetta, Elisa Negroni

Het EpiKure-project onderzoekt een nieuwe behandeling die spierherstel kunnen bevorderen voor mensen met DMD. In deze behandelmethode worden bepaalde enzymen geblokkeerd, die normaliter bijdragen aan litteken- en vetvorming in spieren.

 

Identifying candidate immunogenic epitopes in dystrophin protein to understand immune responses to dystrophin-restoring therapies

Massachusetts General Hospital (VS), Broad Institute (VS)

Michelle Rengarajan, Jenn Albelin

Met dit project willen de onderzoekers beter begrijpen waarom het afweersysteem soms reageert op gentherapie, waardoor een serieuze afweer reactie voorkomt. Ze onderzoeken welke delen van het eiwit die reactie veroorzaken en hoe dit per persoon verschilt. Zo kunnen toekomstige behandelingen veiliger en effectiever worden gemaakt.

 

Sex Matters in DMD

University of East London (VK), Newcastle University Translational and Clinical Research Institute (VK), Pathfinders Neuromuscular Alliance (VK)

Janet Hoskin, Claire Wood, Jon Hastie

De betere ondersteuning van de seksuele gezondheid van mensen met DMD is het doel van dit onderzoek. In samenwerking met mensen met DMD, ouders en zorgverleners wordt onderzocht wat goede seksuele zorg inhoudt en welke factoren dit helpen of juist tegen werken. De uitkomst van dit project kan dienen als basis voor toekomstige trainingen en informatiemateriaal.

 

Remote continuous monitoring of motor abilities with wireless wearable multisensors in infants and toddlers with DMD

Virginia Commonwealth University (VS), University of Helsinki (FI)

Mathula Thangarajh, Sampsa Vanhatalo

In dit onderzoek wordt een speciaal pak met sensoren ontwikkeld dat jonge kinderen thuis kunnen dragen om zo hun bewegingen te kunnen meten. Met behulp van computeranalyses willen onderzoekers zo veranderingen in beweging eerder opsporen dan in het ziekenhuis mogelijk is, om toekomstige behandelingen en vroege ondersteuning van beweging te verbeteren.

 

Research Spotlight 

Ben je benieuwd geworden en wil je meer weten over deze projecten en de mensen hierachter? In de komende maanden lichten we ieder project en de onderzoekers erachter verder uit in onze Research Spotlights.