Deflazacort vergoed vanaf 1 mei voor mensen met Duchenne bij onacceptabele bijwerkingen

In 2023 is deflazacort (Deflazacort XGX Pharma®) officieel geregistreerd in Nederland bij het College Beoordeling van Geneesmiddelen, voor verschillende aandoeningen. Daarna heeft in de afgelopen maanden het Zorginstituut Nederland een evaluatie gedaan van het middel. Afgelopen maand heeft het Zorginstituut Nederland de minister geadviseerd om deflazacort op te nemen voor Duchenne musculaire dystrofie in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS), een advies dat inmiddels is overgenomen.

Door dit advies wordt deflazacort vergoed voor Duchenne spierdystrofie, mits er sprake is van onacceptabele bijwerkingen bij het gebruik van prednison.

Dit betekent dat bij jonge kinderen eerst gestart moet worden met prednison, maar als de bijwerkingen te ernstig worden ervaren (gedragsproblemen, significante gewichtstoename), kan er in samenspraak met de behandelend arts  worden overgestapt op deflazacort.