DMD-dataset voor inzicht in zorgkosten en behandelimpact

Duchenne Parent Project ondersteunde in 2025 zeven internationale onderzoeksprojecten via de Research Grant. Elk project ontvangt maximaal €100.000. Deze studies richten zich op betere diagnoses, nieuwe therapieën en andere oplossingen voor mensen met Duchenne. In deze Research Spotlight lichten we telkens één project uit. Dit project gaat over het opzetten van een specifieke DMD-dataset binnen de Dutch Dystrophinopathy Database om kosten, effecten en bredere impact van Duchenne-zorg en nieuwe behandelingen te analyseren. 

Welke impact kan dit onderzoeksproject hebben op mensen met Duchenne? 

Ons onderzoeksproject is een belangrijke stap in de opbouw van een platform dat een eerlijke en snelle evaluatie van toekomstige therapieën garandeert, en ervoor zorgt dat Duchenne-patiënten en hun families toegang zullen hebben tot potentiële toekomstige effectieve behandelingen. 

“Dit project is een stap in de opbouw van een platform dat een eerlijke en snelle evaluatie van toekomstige therapieën garandeert, en ervoor zorgt dat Duchenne-patiënten en hun families toegang zullen hebben tot potentiële toekomstige effectieve behandelingen.” – Dr Femke Klouwer

DMD-dataset voor inzicht in zorgkosten en behandelimpact

Nieuwe DMD-behandelingen vragen om goed inzicht in hun effect en kosteneffectiviteit. Dat gebeurt via Health Technology Assessment (HTA). Dit is belangrijk voor vergoeding van medicijnen en voor begrip van de maatschappelijke impact van DMD.  

Dit project ontwikkelt een veilig platform dat medische gegevens uit de Dutch Dystrophinopathy Database koppelt aan zorgkosten (Vektis) en sociaaleconomische data (CBS). Hierdoor kunnen HTA-studies nauwkeuriger en met minder belasting voor patiënten worden uitgevoerd.  

Zij brengen de zorgkosten rond belangrijke momenten in het ziekteverloop in kaart en bouwen een netwerk voor toekomstig grootschalig onderzoek. Dit vormt de basis voor duurzaam HTA-onderzoek bij DMD en helpt ook andere neuromusculaire aandoeningen.