Epigenetische therapie in Duchenne om spierherstel te verbeteren

In 2025 ondersteunt Duchenne Parent Project zeven internationale onderzoeksprojecten via de Research Grant. Elk project ontvangt maximaal €100.000. Deze studies richten zich op betere diagnoses, nieuwe therapieën en andere oplossingen voor mensen met Duchenne. In deze Research Spotlight lichten we telkens één project uit. Dit project doet preklinisch onderzoek naar lysine methyltransferase-inhibitoren als epigenetische therapie om spierherstel te bevorderen en littekenvorming te beperken.

Waarom epigenetische therapie in Duchenne?

Dit project van de Sapienza University, en Centre de Recherche en Myologie richt zich op het onderzoeken van innovatieve epigenetische therapieën die de voortgang van de ziekte kunnen vertragen, en zo nieuwe hoop kunnen bieden aan mensen met Duchenne. Met epigenetische therapieën verander je niet het DNA zelf, maar de ‘knoppen’ waarmee genen aan- of uitgezet worden. Je kan het zien als het herstellen van de software van je lichaam, in plaats van de hardware (het DNA) aan te passen.

Welke impact kan dit onderzoeksproject hebben op mensen met Duchenne? 

De huidige behandelingen voor Duchenne helpen vooral in de vroege fase, maar voor patiënten in latere stadia (vooral wanneer zij niet meer kunnen lopen) zijn nauwelijks therapieën beschikbaar.

Het EpiKure-project wil daar verandering in brengen met een nieuwe behandeling die zich richt op de enzymen G9a en GLP. Deze eiwitten dragen bij aan littekenvorming en vetopbouw in spieren. Door deze eiwitten te remmen, hopen ze spierschade te vertragen of zelfs deels terug te draaien en het herstelvermogen van spieren te verbeteren. Zij testen dit in een DMD-muismodel en in spiercellen van patiënten. Als dit werkt, kan EpiKure een belangrijke bijdragen aan nieuwe therapie ontwikkeling voor mensen met Duchenne spierdystrofie.