FDA heeft Eteplirsen goedgekeurd

Gisteren heeft de FDA (de Amerikaanse Food & Drug Administration) Exondys 51 (eteplirsen) injectie goedgekeurd, een medicijn wat exon 51 kan skippen. Ongeveer 13% van de DMD patiënten komen hiervoor in aanmerking. Lees hier het persbericht van de FDA. En lees hier het persbericht van Sarepta.

De FDA heeft een zgn accelerated approval gegeven; er moet nog wel aanvullend onderzoek worden aangedaan. Toestemming is voor alle leeftijden en stadia. Verwachting is dat eind dit jaar Sarepta een aanvraag indient bij de EMA (de Europese FDA).

Geen Commentaar

Sorry, het reactieformulier is gesloten op dit moment.