Slecht nieuws: Translarna (ataluren) binnenkort niet meer verkrijgbaar in de EU

Update 26-1-2024: Definitief negatief advies voor Translarna als medicijn voor Duchenne

Update 26-9-2023:

Totdat het nieuwe advies van de EMA bekend is kunnen de 13 Nederlandse patiënten  die momenteel ataluren krijgen voorgeschreven, dit blijven gebruiken. Dit is bevestigd door het Zorginstituut Nederland (ZIN). Nieuwe patiënten met een nonsense mutatie zullen in afwachting hiervan geen ataluren voorgeschreven krijgen. Het nieuwe advies zal bepalend zijn voor de toekomstige beschikbaarheid van ataluren in Nederland. Lees hier het volledige bericht van Duchenne Centrum Nederland, DPP en SN.

Bericht 15-9-2023:

Mededeling van de European Medicines Agency:

Informatie voor patiënten en zorgverleners:

• EMA heeft aanbevolen de handelsvergunning voor Translarna niet te verlengen. Dit betekent dat het geneesmiddel niet langer verkrijgbaar zal zijn in de EU.
• Uit een recent onderzoek is niet gebleken dat Translarna een gunstig effect heeft bij patiënten met Duchenne spierdystrofie veroorzaakt door een nonsense mutatie, waaronder patiënten met een snellere achteruitgang van hun spierfunctie, van wie verwacht werd dat ze het meeste baat zouden hebben bij de behandeling met Translarna.
• Deze resultaten zijn bevestigd door een volledige beoordeling van alle gegevens die nu beschikbaar zijn over de voordelen en risico’s van het geneesmiddel. Bij de beoordeling werden de resultaten van onderzoeken, gegevens uit een patiëntenregister en de standpunten van geraadpleegde deskundigen op het gebied van de neurologie en patiëntvertegenwoordigers in aanmerking genomen.
• Als u of uw kind een behandeling met Translarna krijgt, moet u met uw arts bespreken hoe u de behandeling kunt stopzetten.

Volgens het bedrijf PTC blijft Translarna op de markt en beschikbaar voor patiënten met nmDMD (nonsense mutatie) totdat de herbeoordeling is voltooid. Op basis van de procedurele richtlijnen van het CHMP wordt dit advies verwacht in januari 2024.

Bekijk hier het nieuwsbericht van de EMA van vandaag, 15 september.

Over Translarna
Translarna is een geneesmiddel voor de behandeling van patiënten met spierdystrofie van Duchenne (DMD), bij wie de ziekte wordt veroorzaakt door een soort genetisch defect in het dystrofinegen dat een ‘nonsense mutatie’ wordt genoemd. Het is in Europa goedgekeurd voor patiënten die kunnen lopen en ouder dan 2 jaar zijn.

Statement van de Duchenne organisaties
Duchenne patiëntenorganisaties zijn diep teleurgesteld over de aanbeveling van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), het geneesmiddelenbeoordelingscomité van het EMA, om de vergunning voor het in de handel brengen van Translarna (ataluren), een geneesmiddel voor de behandeling van patiënten met spierdystrofie van Duchenne, niet te verlengen. Translarna (ataluren) heeft in 2014 in Europa een voorwaardelijke marktautorisatie (CMO) gekregen.

De uitkomsten van de gerandomiseerde klinische onderzoeken, de gouden standaard bij de ontwikkeling van geneesmiddelen, voldeden niet aan de afgesproken eindpunten. De in het Stride Registry verzamelde Real World Data (RWD) wezen echter op positieve effecten op de lange termijn, namelijk dat het verlies van loopvermogen met bijna vier jaar werd uitgesteld en resulteerde in een langzamere afname van de Forced Vital Capacity (FVC). Beide uitkomsten, het uitstellen van het verlies van loopvermogen en van de afname van de longfunctie, zijn uiterst betekenisvol voor patiënten en hun families, het leidt tot meer onafhankelijkheid in het dagelijks leven en minder afhankelijkheid van medische hulpmiddelen (kwaliteit van leven). Patiënten die al vele jaren Translarna gebruiken, maar ook degenen die hopen in de nabije toekomst te beginnen, zullen hevig teleurgesteld zijn als ze deze kans mislopen. Onze gedachten gaan naar hen uit.

De Duchenne community is een ervaren gemeenschap die al meer dan twintig jaar betrokken is bij de ontwikkeling van geneesmiddelen. Het besluit om Translarna van de Europese markt te verwijderen heeft een enorme klap aan onze gemeenschap toegebracht. Bovendien is het besluit om geen waarde te hechten aan de beschikbare Real World Data niet in lijn met de gepresenteerde visie van de EMA over het belang van Real World Data. Deze teleurstelling mag niet voorbijgaan zonder te onderzoeken welke lessen we kunnen leren, en we zijn ervan overtuigd van dat dat er veel zijn.

Het is duidelijk dat er een noodzaak bestaat om de manier waarop onderzoeken worden opgezet te herevalueren. Hoe proefpopulaties worden geselecteerd, RWD en data van PROM’s worden verzameld en gebruikt, hoe uitkomsten worden gemeten en welke parameters worden gebruikt om inclusie- en exclusiecriteria definiëren als het gaat om klinische onderzoeken bij DMD voor een gemeenschap met een levensbeperkende aandoening en een beperkt aantal patiënten dat beschikbaar is voor onderzoeken.

Om hieraan een bijdrage te leveren en het herhaaldelijk mislukken van late fase-onderzoeken op het gebied van DMD te voorkomen, initieert de World Duchenne Organization ”OPTIMIZE DMD”, een platform met meerdere belanghebbenden dat een voortdurende dialoog en samenwerking tussen alle belanghebbenden bevordert om de problemen op te lossen. Onze stichting Duchenne Parent Project financiert dit initiatief.