IMPACT: Gentherapie voor Duchenne

Studie naar de SGT-003 gentherapie voor jongens met Duchenne spierdystrofie

Naar verwachting start begin 2027 in het LUMC een internationale fase 3-studie naar SGT-003 (IMPACT), een nieuwe gentherapie voor jongens met Duchenne spierdystrofie. In deze studie wordt onderzocht of een eenmalige behandeling met SGT-003 veilig is en kan bijdragen aan het vertragen van de ziekte.

SGT-003 wordt ontwikkeld door Solid Biosciences en is bedoeld om spiercellen een verkorte versie van het dystrofine-eiwit (micro-dystrofine) te laten aanmaken.

Voor wie is deze studie?

De studie richt zich op jongens van 7 tot en met 11 jaar met Duchenne spierdystrofie die nog zelfstandig kunnen lopen en aan een aantal aanvullende voorwaarden voldoen. Daardoor komt niet iedere jongen met Duchenne voor deelname in aanmerking. Zo kunnen bijvoorbeeld bepaalde genetische varianten een reden zijn om deelname uit te sluiten.

Hoe kan ik meedoen?

Op basis van de gegevens in de landelijke Dutch Dystrophinopathy Database (DDD) zijn gezinnen van jongens die mogelijk voor deze studie in aanmerking komen persoonlijk benaderd. Het gaat hierbij om een eerste selectie op basis van de beschikbare gegevens. Pas na verdere beoordeling door het onderzoeksteam kan worden vastgesteld of een deelnemer daadwerkelijk geschikt is voor deelname en of er een studieplaats beschikbaar is. Een persoonlijke uitnodiging betekent echter niet automatisch dat deelname mogelijk is. Tijdens een screeningsprocedure wordt beoordeeld of een deelnemer daadwerkelijk aan alle voorwaarden voldoet en of er een studieplaats beschikbaar is.

Voor vragen of informatie

Heeft u geen persoonlijke uitnodiging ontvangen, maar wilt u meer weten over deze studie of bespreken of uw zoon mogelijk in aanmerking komt? Neem dan gerust contact op met het onderzoeksteam. Wij informeren u graag over de opzet van de studie, de mogelijke voordelen en risico’s, en de procedure voor eventuele deelname.

Stuur dan een e-mail naar duchenne@lumc.nl met als onderwerp “IMPACT studie Duchenne”

Namens het Duchenne Centrum Nederland locatie Leiden,

Dr. Merelijne Verschoof, neuroloog-kinderneuroloog
Dr. Femke Klouwer, neuroloog-kinderneuroloog
Prof. dr. Erik Niks, neuroloog-kinderneuroloog

Afdeling Kinderneurologie, LUMC