Niet voor niets

BioMarin gaf 31 mei 2016 te kennen te stoppen met de klinische ontwikkeling van Drisapersen (de AON voor exon 51 skippen) en de AONs voor het skippen van exon 44, 45 en 53. De reden is dat het therapeutische effect van Drisapersen behandeling in patiënten zeer beperkt is en niet bij alle patiënten even duidelijk. Dit is niet genoeg om registratie te krijgen. Daarnaast waren er ook bijwerkingen. Zie ook het vraag- en antwoorddocument van de EMA van 24 juni jl.. Voor de AONs voor exon 44, 45 en 53 – die dezelfde chemie hebben als Drisapersen – worden vergelijkbare problemen voorzien.

Mogelijk rijst nu de vraag of al het werk aan het exon skippen door de jaren heen vergeefse moeite geweest is.

Dit is zeker niet het geval. Artsen, onderzoekers en bedrijven hebben enorm veel geleerd van het ontwikkelen van de AONs in cel- en diermodellen en nog veel meer van de klinische studies in patiënten. Zo zijn er uitkomstmaten ontwikkeld om effecten van behandelingen te testen in klinische studies. Ook het natuurlijk beloop van patiënten is veel beter in kaart gebracht. Deze informatie en uitkomstmaten zijn zeer waardevol, niet alleen voor het exon skip onderzoek, maar ook voor onderzoek naar andere mogelijke medicijnen voor Duchenne. Door deze gegevens en uitkomstmaten kunnen in de toekomst betere klinische studies worden opgezet en zullen bedrijven daardoor misschien eerder beginnen aan (klinisch) onderzoek naar een geneesmiddel voor Duchenne

Ten slotte hebben we door de klinische studies heel veel geleerd over de ziekte van Duchenne en over het belang van goede en internationaal gestandaardiseerde zorg. Hierdoor is de zorg voor Duchenne patiënten verbeterd.

Download hier deze tekst.

Uiteraard blijft het stoppen van de klinische ontwikkeling een klap en een teleurstelling. Echter, het is zeker niet voor niets geweest. We zijn nu beter voorbereid om therapieën te testen, niet alleen als er betere AONs komen voor het exon skippen, maar ook andere mogelijke medicijnen.

Download hier deze tekst.