Nieuws ten aanzien van de Tamoxifentrial (TAMDMD)

Update Tamoxifen studie voor ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie – 19 oktober 2021

Na een beraad met alle onderzoekers die betrokken zijn bij dit onderzoek, waarbij de uitkomsten tot nu toe gezamenlijk besproken zijn, is ervoor gekozen om de studie naar het effect van Tamoxifen bij Duchenne spierdystrofie door te zetten.

De afwegingen zijn dat er een trend zichtbaar werd in het voordeel van de groep patiënten die Tamoxifen heeft gekregen ten opzichte van de placebo groep. Het effect is niet significant, wat betekent dat binnen deze groep en deze periode het verschil tussen de twee groepen niet groot genoeg was om dat statistisch te bewijzen. Dit kan liggen aan de groepsgrootte, het effect van het medicijn en/ of de duur van de follow-up periode. Het kan ook zijn dat de groepen die gemeten zijn te variabel waren, waardoor het gebrek aan verschillen tussen de groepen deels te verklaren is door de verschillen binnen de groepen.

Al met al zijn er redenen te bedenken die het uitblijven van een significant positieve effect van Tamoxifen kan verklaren, terwijl dit er mogelijk wel kan zijn. Omdat het gaat om een middel dat al verkrijgbaar is op de markt en waarbij de nadelige bijwerkingen tot nu toe minimaal blijken, is er binnen de onderzoeksgroep gekozen om eerst nadere analyses en een langere follow-up te doen alvorens een definitieve conclusie te trekken.

Dat betekent:

– Patiënten die het betreft zijn inmiddels benaderd en nadere uitleg gegeven. Zij hebben uiteraard zelf de keuze om wel/ of niet door te gaan met de studie, nu deze informatie bekend is. Zij worden in de gelegenheid gesteld om de extensie open label te continueren.

– Na afronding van de open label extensie is er de mogelijkheid Tamoxifen off label te verkrijgen via het centrum waar het onderzoek heeft plaatsgevonden. Halfjaarlijkse controles zullen worden verricht; voor het waarborgen van de veiligheid en voor de dataverzameling om het effect van Tamoxifen verder te vervolgen.

– Het onderzoek voor non-ambulante patiënten zal ook doorgaan. Omdat dit een andere groep betreft, zullen we apart naar deze resultaten moeten kijken.

Deze extensie trial wordt door Duchenne Parent Project NL gesponsord.

Nieuws 1 oktober 2021:

Voor de ambulante patiënten zijn de analyses van de eerste studiefase waarbij de patiënten die in het eerste jaar Tamoxifen hebben gekregen, vergeleken met de groep patiënten die een placebo hebben gekregen. Helaas zijn de verschillen tussen deze groepen op de klinische uitkomstmaten (fysiotherapeutische testen) en MRI uitkomstmaten niet statistisch significant. Wat deze uitkomsten betekenen en of er nog andere analyses nodig zijn om de verschillen te duiden wordt komende tijd onderzocht. Pas daarna komt er een advies voor het vervolg van de trial. Er zijn tijdens de trial tot nu toe geen noemenswaardige bijwerkingen gerapporteerd. Tot er meer duidelijk is, kunnen patiënten die nu in de trial zitten de Tamoxifen gewoon innemen, er zal persoonlijk contact opgenomen worden met patiënten die het betreft als er meer duidelijk is over het vervolg van de trial.