Positieve resultaten 1e deel onderzoek met CAT-1004 bij DMD

Vandaag ontvingen wij dit persbericht van Catabasis.

Catabasis meldt positieve resultaten van het eerste gedeelte van de MoveDMD trial; een fase 1/2 trial met CAT-1004 voor behandeling DMD. Dit onderzoek liet zien dat 3 verschillende doseringen CAT-1004 goed verdragen werden en veilig waren bij 17 Duchenne patiëntjes tussen 4 en 7 jaar. Alleen wat milde bijwerkingen (m.n. diarree) waren er te zien. Op basis van deze resultaten gaat deel B starten in eerste helft 2016 in de US.

CAT-1004 kan mogelijk bij iedere mutatie van Duchenne helpen doordat het spierafbraak zou verminderen en de spierregeneratie zou verbeteren.