DPP verstrekt Fast Track subsidie voor ontwikkeling van RNA-therapie bij Duchenne

Duchenne Parent Project Nederland heeft een Fast Track subsidie toegekend aan onderzoeker Bowen Li. Specifiek richt zijn onderzoek zich op de ontwikkeling van een RNA-gebaseerde therapie voor Duchenne spierdystrofie (DMD). Met deze subsidie ondersteunen we kleinschalige onderzoeksinitiatieven die kunnen bijdragen aan betere behandelmogelijkheden en een hogere kwaliteit van leven voor mensen met Duchenne.

Nonsense-mutaties veroorzaken een van de moeilijkst te behandelen vormen van Duchenne. Door deze mutaties ontstaat er tijdens de productie van het eiwit dystrofine een te vroeg ‘stop’-signaal in de genetische code. Hierdoor stopt de aanmaak van het eiwit voortijdig en kan het zijn functie niet goed vervullen.

RNA-therapie bij Duchenne

Het project van Bowen Li richt zich specifiek op deze groep patiënten. De onderzoekers testen in dit onderzoek een innovatieve therapie op basis van suppressor transfer RNA (tRNA) in muismodellen. Deze tRNA’s kunnen genetische ‘stop’-signalen in het RNA omzeilen. Daardoor wordt het lichaam alsnog in staat gesteld om volledig, functioneel dystrofine aan te maken. Wat deze benadering bijzonder maakt, is dat deze werkt op RNA-niveau – in plaats van permanente veranderingen aan te brengen in het DNA – wat het potentieel veiliger en preciezer maakt.

Bovendien maken de onderzoekers gebruik van lipidnanodeeltjes (LNP’s) om de therapie toe te dienen. Deze technologie, die ook bij mRNA-vaccins wordt toegepast, zorgt voor gerichte, efficiënte aflevering van het therapeutische RNA in spiercellen.

Deze subsidie is mogelijk gemaakt door de DPP Fast Track regeling.

Fast Track application van Duchenne Parent Project

Duchenne Parent Project versnelt onderzoek naar behandelingen voor Duchenne spierdystrofie door via de Fast Track Application subsidie tot €25.000 te verstrekken voor kleinschalige, innovatieve projecten zoals workshops, pilotstudies of kortlopende fellowships. Alleen genodigden kunnen een aanvraag indienen, en het project moet aansluiten bij de doelstellingen van DPP Nederland.