Unaniem historisch besluit van de Verenigde Naties: 7 september officieel erkend als World Duchenne Awareness Day, ontstaan aan een keukentafel in Amsterdam

Amsterdam, 29 november – De Verenigde Naties (VN) hebben 7 september officieel erkend als World Duchenne Awareness Day (WDAD). De adoptie van deze resolutie is uniek en een mijlpaal voor de wereldwijde gemeenschap voor zeldzame ziekten

 

Voor de adoptie van de resolutie waren in totaal 97 stemmen van de lidstaten nodig. Dankzij de gezamenlijke inspanningen van belangenbehartigers, patiëntenorganisaties en sleutelfiguren werd de resolutie vandaag unaniem door alle lidstaten aangenomen. Daarnaast werd de resolutie bij het indienen al mede-gesponsord door 128 lidstaten, sinds vandaag het hoogste aantal van co-sponsoring in de 78e VN sessie voor een resolutie die door één land is ingediend.

De drijvende kracht achter dit initiatief is Tareq Albanai, de Permanente Vertegenwoordiger van Koeweit bij de VN, samen met zijn vrouw Rasha Alnaibari. Hun persoonlijke betrokkenheid stamt uit het feit dat hun zoon, Bazi, leeft met Duchenne spierdystrofie. Rasha Alnaibari, ook lid van de Raad van Bestuur van Amerikaanse Duchenne patiëntenorganisatie PPMD USA, heeft een grote rol gespeeld in de wereldwijde erkenning.

De organisatoren van WDAD, Elizabeth Vroom, Nicoletta Madia en Suzie-Ann Bakker, zijn verheugd met de officiële erkenning. Elizabeth: “Wat tien jaar geleden begon als een idee aan een keukentafel in Amsterdam, is uitgegroeid tot een wereldwijde beweging dankzij de steun van de wereldwijde gemeenschap. “We blijven werken vanuit de World Duchenne Organization (WDO) om WDAD te organiseren en aandacht te vragen voor belangrijke onderwerpen voor de Duchenne en Becker gemeenschap.”

Ook Elizabeth Vroom haar persoonlijke betrokkenheid sinds 1994 stamt uit het feit dat haar zoon Justus (bekend van het spotje Justus uit 1997) met deze aandoening leeft. In dat jaar richtte ze het Nederlandse Duchenne Parent Project (DPP) op en in 2005 volgde de oprichting van de wereldwijde stichting World Duchenne Organization (WDO). Beide organisaties hebben als doel de kracht van de (wereldwijde) gemeenschap in te zetten om onderzoek te bevorderen en de levenskwaliteit van mensen met Duchenne spierdystrofie te verbeteren.

Patiëntenorganisaties wereldwijd, met het Amerikaanse PPMD als initiator van de resolutie, hebben een cruciale rol gespeeld bij het mobiliseren van steun voor de resolutie. Zogenoemde grassroots tactieken zijn toegepast, zoals het schrijven aan de Permanente Vertegenwoordigers van hun land bij de VN. Deze aanpak illustreert de solidariteit en kracht van de wereldwijde Duchenne-gemeenschap, waar de WDO haar bestaansrecht aan ontleent.

De grondslag voor deze historische resolutie werd gelegd tijdens het evenement “Leaving No One Behind: Igniting Awareness for Duchenne Muscular Dystrophy,” gehost door de Permanente Vertegenwoordiging van Koeweit in New York op 15 november. Hier gingen Pat Furlong, CEO en President van PPMD, en Buddy Cassidy in gesprek met ambassadeurs van de Verenigde Naties, diplomaten en leden van de Wereldgezondheidsorganisatie. Hun pleitbezorging bood inzicht in de uitdagingen en oplossingen voor de Duchenne community.

Elizabeth Vroom benadrukt namens de WDO de impact van de goedkeuring van de resolutie: “Door bewustzijn voor Duchenne spierdystrofie te vergroten, kunnen we de samenleving, zorgmedewerkers en beleidsmakers in staat stellen om prioriteit te geven aan vroege diagnose, interventie en ondersteuning voor deze mensen en hun families.”

 

Continue Reading

Duchenne Festival ‘Barrières Breken’

Op 5 november 2023 organiseerde het Duchenne Parent Project samen met Stichting Dromen voor Duchenne en Stichting Vormmorgen het Duchenne Festival ‘Barrières Breken’.

Tijdens deze live talkshow onder leiding van presentator Gerrit Heijkoop, gingen de sidekicks Frank van Ieperen en Justus Kuijer samen met een aantal gasten in op de barrières vrije tijd, werk, wonen, helpers en vrienden en mogelijke oplossingen. Bekijk hier de talkshow volledig achter elkaar of kies een onderwerp naar keuze:

 

Het Duchenne Festival is onze manier om de Duchenne gemeenschap samen te brengen, bewustzijn en naamsbekendheid te vergroten en te inspireren en om te gaan met barrières en uitdagingen. ❤️❤️❤️

Justus en Frank

 

Lees hier het persbericht van 28 november jl.

 

Met dank aan Gerrit Heijkoop, de presentator van het festival en zijn team LiveOnlineEvents en Goldfizh voor het mogen gebruiken van hun kantoor.
Voor dit project hebben we subsidie ontvangen van FNO Klein Geluk.

Continue Reading

Anneliene Jonker nieuwe wetenschappelijk directeur van Duchenne Parent Project

Zoals eerder aangekondigd, gaat oprichtster en directeur van Duchenne Parent Project Nederland, Elizabeth Vroom, op 1 januari 2024 na bijna 30 jaar stoppen met deze functie.

Anneliene Jonker wordt per 1 november 2023 de nieuwe wetenschappelijk directeur van Duchenne Parent Project Nederland. Zij zal daarnaast in deeltijd als onderzoeker aan zeldzame ziektes aan de Universiteit Twente werken. Ze heeft, samen met wereldwijde experts, gewerkt aan projecten rondom drug repurposing, orphan drug development en medische technologie voor zeldzame ziektes. Elizabeth rondt komende tijd haar lopende werkzaamheden af en draagt haar kennis en ervaring van de afgelopen jaren zoveel mogelijk over aan Anneliene. Zij blijft zich daarna bezighouden met het internationale Duchenne veld, via World Duchenne Organization.

Elizabeth: “Ik ben enorm verheugd met de komst van Anneliene om de functie van wetenschappelijk directeur van Duchenne Parent Project Nederland te gaan vervullen. Ze heeft de afgelopen jaren een wezenlijke bijdrage geleverd aan onderzoek in het internationale veld van de zeldzame ziekten en ik heb er alle vertrouwen in dat zij door haar kennis, ervaring en enthousiasme voor Duchenne Parent Project veel nieuwe activiteiten kan ontwikkelen en succesvolle trajecten kan continueren.”

Anneliene: “Ik heb enorm veel zin om bij Duchenne Parent Project Nederland aan de slag te gaan, om te kijken hoe we het veld in de komende jaren weer een stap verder vooruit kunnen krijgen. De combinatie met de Universiteit Twente maakt dat ik niet alleen academisch onderzoek zie, maar kijk naar wat onderzoek in de praktijk betekent voor mensen met een zeldzame ziekte.”

Continue Reading

Webinar PGB en Zorgwetten

Op maandagavond 20 november van 19.30-21.00 uur organiseerden we een webinar over PGB en Zorgwetten.
Duchenne Parent Project werkt sinds kort samen met Erika van de Bilt, onafhankelijk cliëntondersteuner.

Wie is Erika?
Erika is moeder van 3 kinderen waarvan de oudste, Lotte, de aangeboren vorm van myotone dystrofie had. Lotte heeft 17 jaar mogen worden. Erika en haar man hebben Lotte thuis in het gezin laten opgroeien en verzorgd.

Door haar dochter is Erika met alle facetten van de zorg, de regelgeving, de mogelijkheden maar ook de onmogelijkheden in aanraking gekomen. Zij heeft zich laten omscholen tot onafhankelijk cliëntondersteuner en ondersteunt sinds 2019 als geregistreerde (senior) cliëntondersteuner cliënten (en hun naasten). Erika is een cliëntondersteuner die niet snel opgeeft, altijd bereid is om te zoeken naar wat er wel mogelijk is, maar ook houdt van openheid en duidelijkheid.

Wat gaat Erika doen voor Duchenne families?
Erika zet graag haar kennis en passie over PGB in voor onze families die lid zijn van het Duchenne Parent Project, om met adviezen en voorlichting te voorkomen dat er vastgelopen wordt in de zoektocht naar passende zorg en ondersteuning.
Als eerste stap in deze samenwerking organiseren we een webinar. In dit webinar gaat Erika jullie meenemen door het oerwoud aan regels van de verschillende zorgwetten. Er is tijdens het webinar ook ruim gelegenheid voor het stellen van vragen.

Mocht je vastlopen in de PGB aanvraag, stuur dan een mail naar info@duchenne.nl, zodat wij je in contact kunnen brengen met Erika van de Bilt voor advies.

Webinar gemist of wil je het terugkijken? Mail dan ook naar info@duchenne.nl voor de presentatie en opname die je voor eigen gebruik kunt gebruiken.

 

Continue Reading

Positief nieuws! Het CHMP heeft een positief advies uitgebracht ten gunste van de goedkeuring van AGAMREE® (vamorolone) voor de behandeling van Duchenne (DMD) patiënten van 4 jaar en ouder

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft een positief advies uitgebracht ten gunste van de goedkeuring van AGAMREE® (vamorolone) voor de behandeling van Duchenne (DMD) patiënten van 4 jaar en ouder.

Het positieve advies van het CHMP, onderdeel van de European Medicines Agency (EMA), betekent erkenning van de klinische betekenis van AGAMREE® bij het aanpakken van deze ziekte. Het zou dan vooral gaan om de veiligheid (minder bijwerkingen) van het product vergeleken met de standaardbehandeling met corticosteroiden (prednison of deflazacort) voor DMD. Deze aanbeveling markeert een cruciale stap in de richting van de mogelijke goedkeuring van AGAMREE®, maar ook van een nieuw patiëntgericht model voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.

Belangrijk om te weten

Vamorolone is nog niet door de Europese Commissie (EC) goedgekeurd en als het goed wordt gekeurd door de EC (waarschijnlijk in december 2023) betekent dat nog niet dat het ook in Nederland verkrijgbaar zal zijn, dat hangt af van de toestemming om het in Nederland te vergoeden.

Begin volgend jaar zal er een Nederlandse webinar georganiseerd worden waarin ruimte is voor vragen.

Patiëntenorganisaties speelden een belangrijke rol in de ontwikkeling

DMD-patiëntenorganisaties speelden een centrale rol bij de co-creatie van AGAMREE® (vamorolone) in alle ontwikkelingsfasen. De bijdragen van 17 patiëntenorganisaties als financiers van de vroege fase, World Duchenne Organisatie als partner in het door de EU gesponsorde VISION-DMD-project waardoor de trials plaats konden vinden en natuurlijk ook de deelnemers aan de trials, ook in Nederland, zijn van groot belang geweest. Elizabeth Vroom en Ed Snitselaar hebben vanuit WDO een wezenlijke bijdrage geleverd. Duchenne Parent Project Nederland heeft in het verleden bovendien financieel geholpen met het opzetten van Myocontract, de voorloper van Santhera, de firma die nu het product op de markt brengt.

Deze gezamenlijke aanpak tussen patiëntenorganisaties, de wetenschappelijke gemeenschap, de industrie en publieke financiering benadrukt de kracht van patiënte betrokkenheid bij het stimuleren van betekenisvolle en succesvolle vooruitgang in de gezondheidszorg en de ontwikkeling van geneesmiddelen. Het resultaat is niet alleen een DMD-behandeling, maar ook een weerspiegeling van de kracht van collectieve inspanning en toewijding van alle betrokken partijen. Dit maakt de weg vrij voor nieuwe patiëntgerichte modellen in het onderzoek naar zeldzame ziekten.

Het positieve advies van het CHMP maakt de weg vrij voor een mogelijk besluit van de EC over een vergunning voor het in de handel brengen eind 2023. Dit besluit houdt de belofte in dat AGAMREE® het eerste geneesmiddel wordt dat volledig is goedgekeurd in Europa voor de behandeling van patiënten met DMD.

Over Vamorolone (uit gepubliceerde artikelen)

Vamorolone (voorheen VBP15) is een ontstekingsremmend geneesmiddel dat de werkzaamheid van corticosteroïden (prednison, deflazacort enz.) probeert te behouden, maar niet de bijwerkingen (zoals bijvoorbeeld verminderde groei, gewichtstoename, gedragsveranderingen, verhoogd risico op fracturen en vertraagde puberteit).

  • Een aantal open-label (dit betekent dat elke patiënt en onderzoeker weet of de patiënt het actieve middel krijgt of niet) klinische onderzoeken bij jongens met DMD lieten een positief voordeel-risico profiel van vamorolone zien. De jongens, die aan het begin van de studie tussen 4 en 7 jaar oud waren, kregen 2 of 6 mg/kg/dag gedurende een totale behandelperiode van maximaal 30 maanden (zie deze wetenschappelijke artikelen van Hoffman, Smith, Mah en collega’s. Zie ook VISION-DMD). De resultaten toonden aan dat vamorolone geassocieerd was met het behoud van spierkracht en -functie tijdens de behandelperiode, wat vergelijkbaar is met de standaardbehandeling met corticosteroïden. Vergeleken met de groeivertraging veroorzaakt door corticosteroïden toonde de resultaten verder aan dat vamorolone de snelheid van groei van de patiënten verbeterde. Deze studies wezen er dus op dat vamorolone een aantrekkelijke kandidaat zou kunnen zijn voor de behandeling van DMD.
  • Hierna werd een dubbelblinde (dit betekent dat zowel de patiënt als de onderzoeker niet weet tot welke behandelingsgroep de patiënt behoort) gerandomiseerde klinische studie uitgevoerd. In deze studie werd behandeling met vamorolone van 2 of 6 mg/kg/dag vergeleken met placebo of met prednison gedurende 24 weken (zie het wetenschappelijke artikel van Guglieri en collega’s). Het onderzoek vond plaats in 11 landen, waaronder Nederland. Vamorolone bleek effectief en veilig te zijn bij jongens met DMD gedurende de behandperiode. De studie heeft zijn primaire eindpunt bereikt: een positief verschil in ‘time to stand’ voor 6 mg/kg/dag vamorolone vergeleken met placebo. Vamorolone (beide doses) vertoonde een significante en betekenisvolle verbetering in functionele uitkomsten vergeleken met placebo. Verder had vamorolone geen invloed op de botombouw of lengte van de patiënten vergeleken met placebo, terwijl prednison vergeleken met placebo resulteerde in verhoogde botombouw (meer afbraak dan opbouw) en verminderde groei.
  • Het effect van vamorolone is vervolgens beoordeeld gedurende een behandelperiode van 48 weken (zie deze poster van Hasham en collega’s. Zie ook VISION-DMD). De resultaten kwamen overeen met die van de eerdere studies.

De onderzoekers concludeerden onder andere:

          • De werkzaamheid van behandeling met 6 mg/kg/dag vamorolone, vastgesteld na 24 weken, bleef aanwezig gedurende 48 weken voor alle uitkomstmaten (‘time to stand’, 6 minuten loopafstand, tijd om 10 m te lopen/rennen, ‘North Star Ambulatory Assessment score’ en tijd om 4 stappen te klimmen).
          • De behandeling met vamorolone werd over het algemeen goed verdragen (beide doses) gedurende de behandelperiode.
          • Vamorolone (beide doses) veroorzaakte geen groeiachterstand.

 

De meest gemelde bijwerkingen uit de onderzoeken ten opzichte van placebo waren cushingoïde (o.a. vollemaansgezicht) kenmerken, overgeven en vitamine D-tekort. Bijwerkingen waren over het algemeen mild tot matig.

Belangrijk om te weten

Er is nog niets bekend over lange termijn effecten zowel qua functie als qua bijwerkingen.

 

Continue Reading

Dr Imelda de Groot Award 2023

– Scroll down for English –

 

De ‘Dr Imelda de Groot’ is een jaarlijkse onderscheiding bedoeld als stimulans om de zorg voor iedereen met Duchenne spierdystrofie (DMD) te verbeteren. Vooral innovatieve projecten hebben onze interesse. Deze prijs is een initiatief van de stichting Duchenne Parent Project, Nederland.

Iedere professional die betrokken is bij de zorg voor mensen met DMD kan de prijs aanvragen. Ondersteuning van de patiëntenorganisatie is aan te bevelen bij de aanvraag.

Initiatieven kunnen zijn:

  • Implementatie van nieuwe wetenschappelijke bevindingen in de gebruikelijke zorg
  • Verkenning van het effect van nieuwe zorgbehandelingen (pilotstudie)
  • Nieuwe sportinitiatieven
  • Nieuwe vrijetijdsinitiatieven
  • Zorginitiatieven om maatschappelijke participatie te verbeteren
  • Verkenning van nieuwe onderwerpen die in de klinische zorg aan bod komen

De prijs is een ondersteuning om een project op te starten of verder uit te rollen.

Dr. Imelda de Groot is in april 2021 met pensioen gegaan als specialist kinderrevalidatie in het Radboud Universitair Medisch Centrum. Tijdens haar carrière initieerde ze innovatieve en relevante onderzoeksprojecten op het gebied van Duchenne en Becker Spierdystrofie, zoals ‘No use is disuse’ over beweging en fysieke activiteiten, uitkomstmaten en vele andere onderwerpen. Het doel van de prijs is om onderzoekers en clinici te stimuleren om activiteiten op dit gebied te ontwikkelen. De winnaar van de prijs, gekozen door een jury voorgezeten door dr Imelda de Groot, ontvangt € 10.000 te besteden aan dit type onderzoek. In 2021 is deze prijs voor het eerst uitgereikt aan project Maku.

Deadline nominaties: 1 september 2023

De winnaar zal op 1 december 2023 bekend gemaakt worden.

Nominaties kunnen  worden gestuurd naar info@duchenne.nl en dienen te bevatten:

  • Naam en contactgegevens van de genomineerde
  • Werkgever genomineerde(n): instelling/bedrijf of anders
  • Geadviseerd: Aanbevelingsbrief van een patiëntenorganisatie
  • Wat is de relatie van patiëntenorganisatie met de genomineerde?

Aanvraag in de vorm van:
Video met beschrijving van het project en de motivatie waarom dit project deze prijs verdient. Video kan in moedertaal zijn, maar dan wel met ondertiteling in Engels en maximaal 3 minuten.

Dr Imelda de Groot Award

The ‘Dr Imelda de Groot’ is an annual award and meant to stimulate persons to improve care for persons with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Especially innovative projects are of interest. This award is an initiative of the foundation Duchenne Parent Project, The Netherlands.

Every professional involved in the care of persons with DMD can apply for the award. Support of the patients’ organization is advisable for the application.

Initiatives can be:

  • Implementation of new scientific findings in usual care
  • Exploration of the effect of new care treatments (pilot study)
  • New sport initiatives
  • New Leisure initiatives
  • Care initiatives to improve social participation
  • Exploring new topics raised in care clinic

The award is a support to start or to further unroll a project.

Dr Imelda de Groot retired in April 2021 as a pediatric rehabilitation specialist at the Radboud University Medical Center. During her career she initiated innovative and relevant research projects in the field of Duchenne and Becker Muscular Dystrophy, such as ‘No use is disuse’ about exercise and physical activities, outcome measures and many other subjects. The goal of the award is to stimulate researchers and clinicians to develop activities in this field.  The winner of the award, selected by a jury chaired by dr Imelda de Groot, will receive € 10.000 to be spend on this type of research. In 2021, this prize was awarded for the first time to Project Maku.

Deadline nominations: September 1, 2023.

The winner will be announced on December 1, 2023.

Nominations can be send to info@duchenne.nl and should include:

  • Name and contact details of nominee
  • Nominees employer: institution/company or other
  • Recommended: letter of recommendation of the patient organization
  • Relationship between the patient organization and the nominee

 

Application:
Video with description of the project and the motivation why this project deserves to win this award. Video can be in native language but should then be subtitled in English. Max 3 minutes.

Continue Reading

Slecht nieuws: Translarna (ataluren) binnenkort niet meer verkrijgbaar in de EU

Update 28-6-2024: Nogmaals negatief advies voor Translarna® als medicijn voor Duchenne

Update 26-1-2024: Definitief negatief advies voor Translarna als medicijn voor Duchenne

Update 26-9-2023:

Totdat het nieuwe advies van de EMA bekend is kunnen de 13 Nederlandse patiënten  die momenteel ataluren krijgen voorgeschreven, dit blijven gebruiken. Dit is bevestigd door het Zorginstituut Nederland (ZIN). Nieuwe patiënten met een nonsense mutatie zullen in afwachting hiervan geen ataluren voorgeschreven krijgen. Het nieuwe advies zal bepalend zijn voor de toekomstige beschikbaarheid van ataluren in Nederland. Lees hier het volledige bericht van Duchenne Centrum Nederland, DPP en SN.

Bericht 15-9-2023:

Mededeling van de European Medicines Agency:

Informatie voor patiënten en zorgverleners:

  • EMA heeft aanbevolen de handelsvergunning voor Translarna niet te verlengen. Dit betekent dat het geneesmiddel niet langer verkrijgbaar zal zijn in de EU.
  • Uit een recent onderzoek is niet gebleken dat Translarna een gunstig effect heeft bij patiënten met Duchenne spierdystrofie veroorzaakt door een nonsense mutatie, waaronder patiënten met een snellere achteruitgang van hun spierfunctie, van wie verwacht werd dat ze het meeste baat zouden hebben bij de behandeling met Translarna.
  • Deze resultaten zijn bevestigd door een volledige beoordeling van alle gegevens die nu beschikbaar zijn over de voordelen en risico’s van het geneesmiddel. Bij de beoordeling werden de resultaten van onderzoeken, gegevens uit een patiëntenregister en de standpunten van geraadpleegde deskundigen op het gebied van de neurologie en patiëntvertegenwoordigers in aanmerking genomen.
  • Als u of uw kind een behandeling met Translarna krijgt, moet u met uw arts bespreken hoe u de behandeling kunt stopzetten.

Volgens het bedrijf PTC blijft Translarna op de markt en beschikbaar voor patiënten met nmDMD (nonsense mutatie) totdat de herbeoordeling is voltooid. Op basis van de procedurele richtlijnen van het CHMP wordt dit advies verwacht in januari 2024.

Bekijk hier het nieuwsbericht van de EMA van vandaag, 15 september.

Over Translarna
Translarna is een geneesmiddel voor de behandeling van patiënten met spierdystrofie van Duchenne (DMD), bij wie de ziekte wordt veroorzaakt door een soort genetisch defect in het dystrofinegen dat een ‘nonsense mutatie’ wordt genoemd. Het is in Europa goedgekeurd voor patiënten die kunnen lopen en ouder dan 2 jaar zijn.

Statement van de Duchenne organisaties
Duchenne patiëntenorganisaties zijn diep teleurgesteld over de aanbeveling van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), het geneesmiddelenbeoordelingscomité van het EMA, om de vergunning voor het in de handel brengen van Translarna (ataluren), een geneesmiddel voor de behandeling van patiënten met spierdystrofie van Duchenne, niet te verlengen. Translarna (ataluren) heeft in 2014 in Europa een voorwaardelijke marktautorisatie (CMO) gekregen.

De uitkomsten van de gerandomiseerde klinische onderzoeken, de gouden standaard bij de ontwikkeling van geneesmiddelen, voldeden niet aan de afgesproken eindpunten. De in het Stride Registry verzamelde Real World Data (RWD) wezen echter op positieve effecten op de lange termijn, namelijk dat het verlies van loopvermogen met bijna vier jaar werd uitgesteld en resulteerde in een langzamere afname van de Forced Vital Capacity (FVC). Beide uitkomsten, het uitstellen van het verlies van loopvermogen en van de afname van de longfunctie, zijn uiterst betekenisvol voor patiënten en hun families, het leidt tot meer onafhankelijkheid in het dagelijks leven en minder afhankelijkheid van medische hulpmiddelen (kwaliteit van leven). Patiënten die al vele jaren Translarna gebruiken, maar ook degenen die hopen in de nabije toekomst te beginnen, zullen hevig teleurgesteld zijn als ze deze kans mislopen. Onze gedachten gaan naar hen uit.

De Duchenne community is een ervaren gemeenschap die al meer dan twintig jaar betrokken is bij de ontwikkeling van geneesmiddelen. Het besluit om Translarna van de Europese markt te verwijderen heeft een enorme klap aan onze gemeenschap toegebracht. Bovendien is het besluit om geen waarde te hechten aan de beschikbare Real World Data niet in lijn met de gepresenteerde visie van de EMA over het belang van Real World Data. Deze teleurstelling mag niet voorbijgaan zonder te onderzoeken welke lessen we kunnen leren, en we zijn ervan overtuigd van dat dat er veel zijn.

Het is duidelijk dat er een noodzaak bestaat om de manier waarop onderzoeken worden opgezet te herevalueren. Hoe proefpopulaties worden geselecteerd, RWD en data van PROM’s worden verzameld en gebruikt, hoe uitkomsten worden gemeten en welke parameters worden gebruikt om inclusie- en exclusiecriteria definiëren als het gaat om klinische onderzoeken bij DMD voor een gemeenschap met een levensbeperkende aandoening en een beperkt aantal patiënten dat beschikbaar is voor onderzoeken.

Om hieraan een bijdrage te leveren en het herhaaldelijk mislukken van late fase-onderzoeken op het gebied van DMD te voorkomen, initieert de World Duchenne Organization ”OPTIMIZE DMD”, een platform met meerdere belanghebbenden dat een voortdurende dialoog en samenwerking tussen alle belanghebbenden bevordert om de problemen op te lossen. Onze stichting Duchenne Parent Project financiert dit initiatief.

Continue Reading

Fantastische 17e editie Duchenne Heroes!

De Duchenne Heroes zijn afgelopen zaterdagmiddag 16 september weer veilig binnengekomen op het zonnige dagstrand in Thorn. Het was geweldig, indrukwekkend en emotioneel! Een prachtige afsluiting van deze 17e editie voor de 270 bikers. Bekijk hier de foto’s, de foto’s op de Facebookpagina van de Duchenne Heroes en de prachtige filmpjes van de dagetappes.

Een grote groep vrienden, bekenden en Duchenne families vormde een erehaag op het dagstrand in Thorn waardoor de helden hun laatste meters afleggen. Veel teams en individuele deelnemers reden samen met hun eigen helden, de Duchenne jongens en mannen, over de finish.
Onder luid applaus werd de totale sponsoropbrengst van deze 17e editie Duchenne Heroes 2023 bekendgemaakt: 981.340 euro!
Wat een fantastisch bedrag!

HEEL VEEL DANK!!!

Echt geweldig van de fietsers, hun families, de vrijwilligers, de begeleiders, de sponsors en de organisatie!!!

Namens het Duchenne Parent Project: nogmaals heel veel dank! Een middag met een gouden randje. Mocht u zelf de Duchenne Heroes, de organisatie, de fietsers en vrijwilligers willen huldigen of bedanken, stuur dan een bericht naar info@duchenneheroes.nl, zet een berichtje op hun facebookpagina of stuur een kaartje naar: Duchenne Heroes, NDSM-Plein 36, 1033 WB Amsterdam.

Op naar weer zo’n geweldige editie Duchenne Heroes!
Aanmelden voor editie 2024 van 8 t/m 14 september 2024 is al mogelijk via de nieuwe website van de Duchenne Heroes!

Samen trappen we Duchenne de wereld uit! 

Continue Reading

Duchenne Triathlon 2023

Afgelopen zaterdag 2 september zetten 48 deelnemers zich in voor Duchenne en haalden samen maar liefst €26.008 sponsorgeld op. Aan alle deelnemers, sponsoren en vrijwilligers: BEDANKT!

Dit jaar begon onze 1/8 Triathlon met mist, maar gelukkig werd het een heerlijke (na)zomerse dag en scheen de zon ook nog! Om 10.20u startten de deelnemers met het zwemmen van de 500 meter in het Boschbad. Dit was voor velen toch best pittig maar iedereen hield het vol. De wissel met de fietsers ging vlot en ook de hardlopers kwamen goed weg. Bij hen zorgde de warmte voor wat extra zwaarte, maar omdat het parcours het grootste gedeelte door het bos liep, werd er uiteindelijk door iedereen een prachtige sportieve prestatie geleverd.

Team Sam behaalde de snelste tijd, 01:12:58, op de voet gevolgd door Team Nick 1 met 01:18:21. Extra knap, want Richard van de Pol deed alle onderdelen zelf!

De beker voor het team met de hoogste opbrengst ging naar Team Nysingh Tegen Duchenne met maar liefst €3.315,50. Super knap gedaan!

     

Rotary Apeldoorn Noord verzorgde weer met veel passie de catering. De netto opbrengst hiervan kwam dit jaar op een record uit: €1000,-. Rotary Club Arnhem bemande de inschrijftafel. Hulde aan al deze leden van de Rotary voor hun inzet!

     

Een speciaal woord van dank ook aan de Triathlon Apeldoorn voor de goede organisatie en de mogelijkheid ons evenement weer te koppelen aan hun sportieve event.

Wij kijken terug op een prachtige, sportieve dag waarbij de samenhorigheid en de inzet voor iedereen met Duchenne duidelijk te voelen was!

Continue Reading

Pilot Duchenne Surf Event

Naar aanleiding van het Duchenne festival in 2022, waarbij het surf project van Little Steps Israël werd gepresenteerd, heeft Shireen Raza, een Duchenne tante, contact gezocht met Jeroen Verduijn van surfschool de surfkaravaan en Menno van der Holst (kinderfysiotherapeut Duchenne Centrum Nederland (LUMC)) om te bekijken of een Duchenne Surf Event, met behulp van Duchenne Parent Project, ook in Nederland georganiseerd kon worden.
Na ruim een jaar plannen was het zover, op zondag 27 augustus vond de pilot editie van het Duchenne Surf Event plaats in Ouddorp! Voor deze editie zijn 5 jongens en hun ouders gevraagd om deel te nemen om samen met 3 instructeurs en 12 vrijwilligers het golfsurfen met Duchenne uit te proberen. Het bleek een groot succes! De jongens en hun ouders hebben genoten, en zo ook de vrijwilligers en surfinstructeurs! Het is zeker voor herhaling vatbaar!
Omdat deze eerste editie een pilot betrof was het niet mogelijk je voor dit event vrij aan te melden. Volgend jaar willen we dat anders gaan doen en kun je je inschrijven voor dit event via nog te bepalen kanalen. Meer informatie volgt in de loop van het jaar, wij gaan nu eerst nog even nagenieten van deze fantastische ervaring.

Continue Reading