Gentherapie Elevidys® niet aanbevolen voor EMA-goedkeuring
Elevidys® heeft een negatief oordeel gekregen van de CHMP, de beoordelingscommissie van de Europese medicijnwaakhond (EMA). Elevidys is een gentherapie die ontwikkeld is voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie, voor jongens tussen de 3 en 7 jaar die nog kunnen lopen. Elevidys bevat de stof delandistrogene moxeparvovec die tot doel heeft om spieren een micro-dystrofine (een verkorte versie van dystrofine) te laten produceren. Behandeling vindt plaats door een infuus. In de klinische trials zijn 125 kinderen behandeld, welke of gentherapie, dan wel een placebo kregen. Door middel van de North Star Ambulatory Assessment (NSAA), een uitkomstmaat voor beweging, werd de spierfunctie gemeten. Na een jaar deden beide groepen het beter dan aan het begin van de studie, maar er was geen statistisch significant verschil te zien tussen behandelde patiënten en de placebogroep. In behandelde patiënten werd wel micro-dystrofine gemeten maar er was geen relatie te vinden tussen de hoeveelheid micro-dystrofine en de NSAA functie. Op basis van deze data had Roche, het bedrijf dat deze gentherapie in Europa ontwikkelt, een voorwaardelijke (conditionele) goedkeuring aangevraagd bij de EMA. Deze is dus niet gegeven. Roche heeft 15 dagen om bezwaar aan te tekenen tegen dit besluit. Het is nog niet duidelijk of het bedrijf dit ook daadwerkelijk gaat doen.
Tevens is deze week wereldwijd de distributie van Elevidys stilgezet door Sarepta (ontwikkelaar in de VS) en Roche, na het overlijden van een aantal oudere, niet lopende, spierdystrofiepatiënten die zijn behandeld met Elevidys en vergelijkbare gentherapieproducten. In afwachting van nader onderzoek naar de oorzaak wordt Elevidys dus niet meer gebruikt in klinische studies of commercieel.
We begrijpen dat dit nieuws een grote teleurstelling is voor veel families met jonge kinderen met Duchenne spierdystrofie, zeker voor wie hoop had gevestigd op deze gentherapie. De zoektocht naar effectieve behandelingen gaat onverminderd door. Er lopen wereldwijd meerdere studies, ook op het gebied van gentherapie, en we blijven jullie zo goed mogelijk op de hoogte houden van alle relevante ontwikkelingen.
Continue Reading
