Onderzoek naar het effect van de hoestmachine versus airstacken op luchtweginfecties bij jongens en mannen met Duchenne

Update 5 februari 2024:

Deelnemers gezocht voor belangrijk onderzoek naar het effect hoestmachine versus airstacken op luchtweginfecties bij Duchenne!

UMC Utrecht is inmiddels gestart met het onderzoek en Groningen gaat deze maand van start. Maastricht en Rotterdam volgen z.s.m.!
Lees hier onze nieuwsbrief en bekijk hier de flyer met informatie over dit onderzoek.

Meedoen of vragen?

Neem contact op met Laura Verweij-van den Oudenrijn, tel. 088-7558865.

28 september 2023:

Binnenkort start er een landelijke studie naar het effect van de hoestmachine studie in vergelijking tot air stacken. Al jaren wordt air stacken ingezet om de hoestkracht te verbeteren. Naast deze hoesttechniek wordt er steeds vaker een hoestmachine ingezet. Hiermee zou het makkelijker zijn om het slijm goed uit de longen te krijgen.

Deze techniek wordt echter door gebrek aan bewijs niet vergoed door de zorgverzekeraar. Bovendien zijn er onderzoeken die aangeven dat air stacken, wat veel goedkoper is, net zo effectief is. Daarnaast zijn er grote verschillen tussen de Nederlandse centra voor thuisbeademing ( CTB’s) met betrekking tot de inzet van de hoestmachine.

Met dit onderzoek willen we wetenschappelijk bewijs verzamelen over welke techniek het meest effectief is voor het voorkomen van luchtweg klachten.

Via het Centrum voor Thuisbeademing of je neuromusculaire team in het ziekenhuis kun je in contact komen met de onderzoekers. Of je kunt de projectleider van dit onderzoek contacteren: Laura Verweij-van den Oudenrijn, CTB – UMC Utrecht.

Voor dit onderzoek worden er 2 groepen gemaakt:

• Groep 1: Deze mensen gaan de hoestmachine gebruiken.
• Groep 2: Deze mensen gaan air stacken.

Loting bepaalt welke hoesttechniek je krijgt. Het is de bedoeling dat de hoesttechniek minstens 2 keer per dag wordt uitgevoerd.

Voor het onderzoek hoef je niet extra naar het ziekenhuis te komen. De jaarlijkse poliklinische controles bij het CTB vullen we aan met controles voor het onderzoek. Een bezoek duurt ongeveer 30 minuten langer dan je gewend bent.  De volgende punten zijn extra:

• Vraaggesprek naar klachten en gebruik van de hoesttechnieken, ervaringen hiermee.
• Instructie en controle van de hoesttechniek.

Voorafgaand aan elk polikliniek bezoek ontvang je een digitale vragenlijst. De vragenlijst vul je in bij start van het onderzoek, na 1 jaar en 2 jaar. Invullen van de vragenlijst duurt 20 minuten per keer.

Tot slot wordt het volgende gevraagd:

1. Bijhouden van een dagboekje. Dit duurt ongeveer 5 minuten per dag. In het dagboekje noteer je:

• Hoe vaak je de behandeling toepast en hoeveel moeite dat kost
• Welke klachten je ervaart na de behandeling
• Het effect van de behandeling op de aanwezigheid van slijm

2. Aan je eigen CTB door te geven wanneer je een luchtweginfectie (koorts en hoesten, of alleen hoesten gedurende aantal dagen) hebt.
3. Toestemming om je huisarts, medisch specialist en apotheek te benaderen over je antibiotica gebruik.
4.  1x per 3 maanden word je gebeld of gemaild om te vragen hoe het met je gaat. Wij vragen naar: je ervaring met hoesttechniek die je gebruikt en ervaren klachten.

Dit onderzoek wordt mede mogelijk gemaakt door Duchenne Parent Project en Breas.

EMA-goedkeuring voor AGAMREE® (Vamorolone) als behandeling voor Duchenne

Op 18 december 2023 is AGAMREE® goedgekeurd binnen de Europese Unie voor de behandeling van Duchenne-patiënten vanaf vier jaar, onafhankelijk van de onderliggende mutatie of de fase van de ziekte.

AGAMREE® (voorheen VBP15), ook bekend als vamorolone, is een ontstekingsremmend middel dat tot doel heeft het beloop van de ziekte van Duchenne te vertragen, vergelijkbaar met prednison en deflazacort, maar dan met minder bijwerkingen. Onderzoek bij jongens met Duchenne spierdystrofie toonde aan dat AGAMREE® inderdaad vergelijkbare effecten heeft als prednison, zonder ernstige bijwerkingen of nadelige effecten op de botten en de groei. Deze laatste twee zijn bekende bijwerkingen van prednison. Aangezien de langetermijneffecten van AGAMREE® nog niet bekend zijn, zal Santhera verdere onderzoeken uitvoeren om hier meer inzicht in te krijgen.

Tijdens de diverse ontwikkelingsstadia van dit middel speelden naast de wetenschappers, de industrie en de onderzoekscentra, de patiëntenorganisaties een belangrijke rol. Zeventien patiëntenorganisaties financierden de vroege fase studies, de World Duchenne Organisatie fungeerde als partner in het VISION-DMD-project, een EU-initiatief dat de trials mogelijk maakte en dankzij deelname van patiënten aan de trials kon het medicijn daadwerkelijk worden getest.

De EMA goedkeuring van AGAMREE® opent nu de deur naar het proces van vergoeding in Nederland. Dit proces neemt wel tijd in beslag, mogelijk zelfs langer dan een jaar. Op dit moment betekent dit dat AGAMREE® nog niet vergoed wordt in ons land.

In het begin van 2024 wordt zowel een internationaal als een Nederlands webinar georganiseerd, gewijd aan AGAMREE® en het goedkeuringsproces van medicijnen. Tijdens deze webinars is er ruimte voor vragen. Verdere details zullen beschikbaar komen via de websites van Duchenne Parent Project en Spierziekten Nederland.

Lees voor meer informatie over AGAMREE® de nieuwsbrief van Santhera.

Duchenne en het Brein, 15 jaar succesvolle samenwerking

Erkenning Duchenne Parent Project van expertise en inzet Kempenhaeghe rondom psychosociale zorg en onderzoek

Maandag 11 december 2023

Afgelopen vrijdag werd gevierd dat Kempenhaeghe en de patiëntenorganisatie Duchenne Parent Project sinds 2008 nauw samenwerken rond het thema ‘Duchenne en het Brein’. Hoewel bij Duchenne spierdystrofie de aandacht in de medische wereld vooral uitgaat naar de motorische en lichamelijke achteruitgang en hoe dit proces te vertragen, zijn voor veel ouders juist de vaak voorkomende leer- en gedragsproblemen het grootste probleem in het dagelijkse leven.

Al ver voor er in andere landen aandacht voor dit onderwerp was, werd het Centrum voor Neurologische Leer- en Ontwikkelingsstoornissen van Kempenhaeghe dankzij de inzet van klinische neuropsycholoog dr. Jos Hendriksen, hèt expertisecentrum op dit terrein en vonden niet alleen veel Duchenne families uit het hele land hun weg naar Kempenhaeghe, maar werd het ook al snel gezien als een internationaal gerespecteerd onderzoeksinstituut.

Als kenniscentrum heeft Kempenhaeghe een grote bijdrage geleverd aan het wetenschappelijk onderzoek en de internationale educatie van artsen, psychologen en families. Deze samenwerking heeft inmiddels geresulteerd in 34 internationale publicaties op het gebied van leren en gedrag bij Duchenne. Het Duchenne Parent Project (o.a. Elizabeth Vroom en Mirjam Franken) heeft zich vanaf het begin intensief ingezet voor deze samenwerking en heeft deze activiteiten praktisch en ook financieel gesteund. Verder werkt Kempenhaeghe sinds 2014 in het Duchenne Centrum Nederland op nationaal gebied samen met Leiden UMC, Radboud UMC en Duchenne Parent Project aan verbetering van zorg en wetenschap in Nederland.

Naast gezamenlijke activiteiten zoals de internationale film ‘Duchenne with a  Future: the power to live’, het handboek ‘de psychologie van Duchenne‘  (inmiddels vertaald in 8 talen), en het landelijke congres ‘Duchenne en het Brein’ in 2018 in Heeze op locatie Kempenhaeghe, werkt Kempenhaeghe momenteel ook samen met zes andere Europese onderzoeksinstituten en de internationale patiëntenorganisatie World Duchenne Organization binnen het door de EU gesubsidieerde project BIND. BIND is een grootschalig Europees project naar Brain involvement in Dystrophinopathies: de grootste internationale studie tot op heden op dit terrein die in 2024 afgerond wordt. In 2020 was het thema van de World Duchenne Awareness Day ‘Duchenne and the Brain’. De dag werd georganiseerd door de World Duchenne Organization met o.a. een online-uitzending rond dit thema waarin dr. Jos Hendriksen een belangrijke rol speelde.

Het multidisciplinaire behandelteam van het Centrum voor Neurologische Leer- en Ontwikkelingsstoornissen van Kempenhaeghe heeft inmiddels ook internationale expertise op gebied van gebruik en effectiviteit van psychofarmaca bij Duchenne, hetgeen tot nog toe een onbekend terrein was.  De samenwerking met Maastricht UMC kinderneurologie (dr. S. Klinkenberg) en de Koraalgroep kinderpsychiatrie (dr. P. Collin) is essentieel voor de diagnostiek en behandeling van brein gerelateerde nevendiagnoses. Afgelopen jaar publiceerde de onderzoeksgroep samen met UZ Leuven de eerste uitgebreide publicatie naar het effect van psychofarmaca bij Duchenne, met veelbelovende resultaten.

Duchenne Parent Project is dankbaar dat Kempenhaeghe zich ook in de toekomst in zal zetten voor Duchenne Spierdystrofie, zowel op het terrein van onderzoek, innovatie, educatie en de zorg aan patiënten. Duchenne Parent Project kijkt uit om in de toekomst te succesvol blijven samenwerken rondom psychosociale zorg en onderzoek voor en naar Duchenne.

Elizabeth Vroom: “Wat zou het mooi zijn als er straks ook een polikliniek voor volwassenen met Duchenne mogelijk is.”

Lees hier het persbericht incl Engelse vertaling.

Bekijk de video over deze samenwerking hier: